2020年5月9日，美国FDA加速批准礼来公司开发的RET抑制剂赛普替尼（selpercatinib）上市。该药可以治疗的肿瘤类型包括非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其他类型的甲状腺癌（这些肿瘤患者需具有RET基因出现的融合或者突变）。赛普替尼是第一个被批准专门针对RET基因突变癌症患者的药物。
在非小细胞肺癌，甲状腺癌和髓样甲状腺癌患者中，都有一部分RET基因变异。RET基因变异会导致RET信号通路过度激活，细胞生长不受控制。携带RET基因变异的癌症主要依靠这一蛋白激酶的异常激活，促进它们的增殖和生长。
赛普替尼是一种RET激酶抑制剂，它可以阻断RET的活性，帮助阻止癌细胞生长。开始治疗前，患者必须经检测确定RET基因出现变异。赛普替尼不但可以抑制天然RET信号通路，也可以抑制可能出现的获得性抗性。它已经获得FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格，其新药申请也获得了优先审评资格。
FDA的批准是基于赛普替尼在一项治疗三种类型癌症患者的临床试验结果。在105例既往接受过铂类药物化疗的RET融合阳性NSCLC成人患者中，患者的客观缓解率（ORR）为64%。在获得缓解的患者中，81%的患者缓解持续时间至少为6个月。这一试验还对39例初治RET融合阳性NSCLC患者进行了疗效评价。这些患者的ORR为84%。对于58%获得缓解的患者的缓解持续时间至少为6个月。这款药物在髓样甲状腺癌（MTC）和甲状腺癌这两类癌症中，同样使患者受益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：赛普替尼/塞尔帕替尼(SELPERCATINIB)治疗各类RET融合瘤的疗效强劲？
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