由于该病罕见且诊断时的中位年龄为70岁,导致适合接受大剂量治疗的患者很少,因此确定 ASCT在WM患者中的作用和时机极具挑战性。已发表的报告大多数来自病例报告和无对照的小型研究,很少可作为决策的基础。
EBMT分析了1991.1-2005.12,158例接受ASCT的WM成人患者(诊断时的中位年龄49岁),发现5年时的复发率为52.1%,5年PFS和OS率分别为39.7%和68.5%,且受既往治疗线数和移植时疾病状态的显著影响。因此作者得出结论,应考虑将ASCT作为年轻晚期WM患者的治疗选择,而不建议用于化疗耐药或既往治疗> 3线治疗的患者。
在缺乏循证证据的情况下,一些共识方法为确定ASCT的适应证提供了有价值的工具。在2017年ASH年会上,共识文件未推荐自体ASCT作为诱导治疗有效患者的一线选择。因此ASCT仍然是年轻、化疗敏感、复发WM患者考虑的治疗选择。另一方面,在复发的年轻患者中,依鲁替尼也是一种有效的治疗选择,特别是在存在MYD88L265P且无CXCR4突变的患者。然而,MYD88 WT复发患者从依鲁替尼中获益最少,对于这些罕见患者,化疗挽救治疗后ASCT巩固治疗可能是一种有意义的选择,尤其是当首次缓解持续时间< 2年时。
更具有挑战性的是一线化疗免疫治疗后复发的年轻CXCR4突变患者,此时应根据一线缓解持续时间、体能状态和合并症以及临床试验可用性谨慎考虑ASCT选择。化疗难治性CXCR4突变患者应避免ASCT;而对于化疗敏感患者,在缺乏临床试验的情况下,化疗再诱导后ASCT可能带来长期缓解。
此外还可考虑将ASCT作为有症状、淀粉样变性复发患者的巩固手段。基于现有证据,化疗耐药患者和既往治疗> 3线的患者,尤其是MYD88突变/CXCR4 WT患者,应首选依鲁替尼而非ASCT.如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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