托法替尼（tofacitinib）是JAK抑制剂，作用类似于他克莫司（他克莫司抑制钙调磷酸酶，托法替尼抑制JAK3激酶，这些酶都是淋巴细胞增殖活化过程中必须的信号传导途径环节，就像传动齿轮一样，一个齿轮被抑制后整个传导系统就会停下来）。JAKs是胞内酶的一种，其作用是传递来自细胞膜上细胞因子或生长因子受体的信号，在此信号转导通路中，JAKs磷酸化并激活信号转导和转录激活子（STATs），从而参与T淋巴细胞的增殖、分化、凋亡以及免疫调节等许多重要的生物学过程。

　　托法替尼通过JAK可以切断T淋巴细胞的增殖、分泌炎症因子、杀伤靶细胞作用，使和T淋巴细胞有关的自身免疫攻击停止。因而可以控制类风湿、银屑病、强直性脊柱炎等的病情发展，由于斑秃和白癜风也是自身免疫病，毛囊的破坏和黑素细胞的破坏都归于T淋巴细胞介导的免疫杀伤，因此所有能抑制淋巴细胞的药物对这类疾病都有一定控制作用。

　　强制性脊柱炎（AS）是一种慢性炎症性疾病，会影响成年初期的男性和女性患者，常发于30岁之前成年患者，45岁后发病率降低。AS的症状包括背部和臀部的疼痛和僵硬，随着时间的推移，一部分患者更是可能遇到脊柱中椎骨融合的情况，这种严重的慢性疼痛，会使得患者的健康生活质量严重下降。

　　2020年11月6日，美国辉瑞公司宣布了一项III期研究中积极地临床试验结果，该研究评估了托法替布（托法替尼）在患有活动性强制性脊柱炎（AS）成人患者中的安全性和有效性。需要注意的是，托法替布现尚未由美国FDA获批用于治疗AS成人患者。

　　A3921120是一项III期，多中心，双盲，安慰剂对照的临床研究，共纳入270名成年活动性AS患者，随机分配至托法替布5mg每天两次组或安慰剂组接受治疗。患者基线特征：招募患者为18岁或18岁以上诊断为AS的患者，对两种或多种非甾体类抗炎药（NSAID）治疗效果反应不佳或耐受性不足。

　　结果显示出，在治疗后第16周，托法替布组中56.4%的患者达到ASAS20应答，安慰剂组仅为29.4%；此外，与安慰剂组相比，托法替布组ASAS40应答百分比显著更高，为40.6% VS 12.5%。

　　在该研究中，托法替布常见的不良反应包括上呼吸道感染、鼻咽炎、腹泻、丙氨酸转氨酶（ALT）升高、关节痛和头痛。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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