FLT3基因突变是急性髓系白血病（AML）最常见的基因改变和预后不良因素，存在约30%的AML患者中。2021年2月4日，适加坦（富马酸吉瑞替尼片）通过中国国家药品监督管理局（NMPA）审批，用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性AML,标志着中国FLT3突变型AML患者迎来靶向治疗药物，开启靶向治疗新时代。

　　吉瑞替尼是第二代FLT3抑制剂，对FLT3突变具有高选择性，抑制作用更强，脱靶效应更小。不仅如此，吉瑞替尼是I型FLT3抑制剂，作用于激酶域的激活环，能够同时抑制内部串联重复（FLT3–ITD）和酪氨酸激酶域点突变（FLT3-TKD）。已知FLT3-ITD突变和FLT3-TKD突变是两种常见的FLT3突变，均参与AML的发生。

　　多项临床试验证实吉瑞替尼在复发或难治性AML患者中的显著获益。ADMIRAL研究2结果证实，与挽救性化疗相比，吉瑞替尼单药使FLT3-ITD突变复发或难治性AML患者的总缓解率从26%提升至68%，中位生存期从5.6个月延长至9.3个月。

　　除单药治疗外，吉瑞替尼与其他药物的联合应用也取得了良好的疗效。2020年ASH大会上发布的一项1b期扩展队列研究3显示，在既往接受过大量治疗（其中大多数患者既往接受过FLT3 TKI治疗）的FLT3突变阳性AML患者中，吉瑞替尼联合维奈克拉获得了极高的骨髓和血液原始细胞消除率，改良复合完全缓解率高达85.4%。

　　吉瑞替尼不仅可以与靶向药物联合，还可以与传统的标准化疗方案进行联合。一项吉瑞替尼联合诱导巩固化疗治疗新诊断AML的1期研究4最终结果显示，FLT3突变阳性患者在接受吉瑞替尼与3+7诱导化疗后，复合完全缓解率达81.6%，中位OS尚未达到，基因突变清除率达70.0%，耐受良好。

　　此外，一项3期多中心开放研究5显示，吉瑞替尼联合阿扎胞苷治疗不适合强化诱导化疗的FLT3突变AML,安全队列的复合完全缓解率为67%。

　　总之，不管是吉瑞替尼单药，还是与维奈克拉、早期化疗、阿扎胞苷等药物联用都给AML患者带来显著的生存获益。

　　我国AML疾病负担重，患者生存率低，吉瑞替尼应运而生，其获批标志着中国FLT3突变阳性复发或难治性AML进入靶向治疗新时代。吉瑞替尼填补了中国FLT3突变阳性AML患者治疗需求上的空缺，为这部分患者带来新的治疗希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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