罗米司亭Nplate(romiplostim)已在全球69个国家和地区获批上市,获批的适应症包括对其他药物或手术治疗不佳的免疫性血小板减少症(ITP)成人患者,ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者等等。2019年11月,美国FDA还授予了罗米司亭治疗再生障碍性贫血的孤儿药资格。
免疫性血小板减少症(ITP),又称特发性血小板减少性紫癜,是一种严重且罕见的自身免疫性疾病,主要是因为体内免疫系统功能异常,攻击自身血小板造成大量破坏所致,其主要特征为血液中血小板计数低、血小板生成受损,导致血液循环中血小板数量失衡,难以维持正常的止血、凝血功能,表现为出血倾向。ITP患者多见为皮下、黏膜出血,形成红色的出血点或紫色的瘀斑,鼻出血、牙龈出血、月经量过多等,严重者可发生内脏出血甚至颅内出血,甚至因此致命。该病没有传染性,治愈后有复发的可能性,且有遗传倾向。
罗米司亭获批上市后为这类患者带来了新的希望。有临床研究数据表明,该药可有效降低出血事件的频率和严重程度,帮助患者维持血小板计数在安全范围内。希望将来有越来越多的安全有效的药物与我们见面,一同攻克疾病难关,为医护人员和患者带来福音。
血小板生成素受体激动剂(TPO-R)是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物,而罗米司亭(商品名:Nplate,通用名:romiplostim)是一种第二代TPO-R药物,也是FDA批准的首个升血小板药物,每周一次的皮下注射,模仿人体的天然TPO,特别针对提高患者体内血小板数量,有临床研究数据表明,罗米司亭Nplate(romiplostim)可有效降低出血事件的频率和严重程度,帮助患者维持血小板计数在安全范围内,据了解,已经有不少患者在开始使用该药物。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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