Nplate是一种血小板生成素（TPO）受体激动剂，模仿人体的天然TPO,旨在提升ITP患者血小板计数。在美国，Nplate之前已获批准用于对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者。在欧盟，Nplate已获批用于ITP成人患者，以及用于ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者。
生物技术巨头安进（Amgen）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Nplate（romiplostim）的补充生物制品许可申请（sBLA），用于免疫性血小板减少症（ITP）持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者。免疫性血小板减少症（ITP）是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，特征为血液中血小板计数低（血小板减少症）和血小板生成受损。在美国，ITP在儿童群体中的年发病率估计为十万分之五点三。在临床上，TIP儿科患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平，降低出血风险、改善症状。
Nplate的获批，为ITP儿科患者群体带来了新的希望，在临床研究中，该药能够有效降低出血事件的频率和严重程度，帮助维持安全的血小板计数。此次批准，是基于2项安慰剂对照研究（III期研究和I/II期研究），这些研究评估了Nplate治疗ITP儿科患者的疗效和安全性。来自III期研究的结果已发表于《柳叶刀》，数据显示，与安慰剂组相比，Nplate治疗组血小板总缓解率显著提高（71%vs20%，p＜0.05）、持久血小板缓解率显著提高（52%vs10%，p＜0.05）。在这2项研究中，Nplate治疗组最常见的不良反应（发生率≥25%）包括挫伤、上呼吸道感染、口咽痛。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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