帕唑帕尼是一种新型口服抗血管生成剂，靶向作用于VEGFR、PDGFR和c-KIT等多个靶点，可抑制肿瘤存活和生长所需的新血管生成而起到抑制肿瘤生长的作用。VEGF过度表达是侵袭性硬纤维瘤的常见特征，抗血管生成靶向药是硬纤维瘤中重要的治疗方法之一，帕唑帕尼在硬纤维瘤中的治疗效果如何没有很多文献进行大样本报道。索拉非尼是第一个在硬纤维瘤患者中报告活性的多靶向TKI药物，研究报告了25%的硬纤维瘤患者肿瘤部分缓解。帕唑帕尼是唯一批准用于软组织肉瘤的多靶向TKI药物。DESMOPAZ研究证实，在预后不良的患者中6个月无进展的患者比例超过80%。此外，帕唑帕尼组的大多数病情缓解都发生在治疗早期。

　　DESMOPAZ是一项在法国肉瘤组织下12个单位进行的多中心2期临床试验，72例进展中的硬纤维瘤患者根据肿瘤位置、按照2:1的比例分到帕唑帕尼组（48例）和长春碱-甲氨蝶呤化疗组（24例）。

　　2组患者基因检测结果显示50%以上为CTNNB1基因突变，其次为APC基因突变。帕唑帕尼组：帕唑帕尼每天800毫克，持续长达1年。化疗组：每周化疗一次，持续6个月，然后每隔一周给药一次，持续6个月。帕唑帕尼组48例患者中25例（52%）和甲氨蝶呤-长春碱组22例患者中5例（23%）完成了计划的1年治疗计划。

　　帕唑帕尼组46例患者中。按照RECIST1.1标准，17例（37.0%）部分缓解，27例（58.7%）病情稳定，2例（4.4%）进展（其中，一名患者患有加德纳综合征，一名患者患有野生型CTTNB1肠系膜肿瘤）。甲氨蝶呤-长春新呤组患者中，按照RECIST1.1标准，5例（25%）部分缓解，10例（50%）稳定，4例（20%）进展。

　　帕唑帕尼组最常见的 3 级或 4 级不良事件是高血压 (n=10, 21%) 和腹泻 (n=7, 15%)，而甲氨蝶呤-长春碱组中最常见的 3 级或 4 级不良事件是中性粒细胞减少症 (n=10, 45%)和肝转氨酶 (n=4, 18%)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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