托法替尼是一款获欧盟批准上市的口服JAK抑制剂，此前已获欧盟批准三个适应症，分别为用于治疗使用甲氨蝶呤失败后的中度至重度活动性RA患者；使用改善病情抗风湿药物（DMARD）失败后的活动性银屑病关节炎（PsA）成年患者；使用肿瘤坏死因子抑制剂（TNFi）失败后的中度至重度活动期溃疡性结肠炎（UC）成年患者。
JIA是一种病因不明的慢性炎症性疾病，定义为16岁之前开始并持续至少6周的关节炎。多关节型JIA和青少年型PsA是JIA的亚型。多关节型JIA亚型以五个或更多关节的关节炎为特征，影响手脚的小关节以及臀部、脚踝和膝盖等大关节。患有青少年PsA亚型的人可能有关节症状和鳞状皮疹。据估计，JIA在欧洲影响了大约60000名儿童。
美国食品和药物管理局（FDA）批准XELJANZ（托法替尼），用于治疗儿童和青少年2年患有活动性多关节病的幼年特发性关节炎（pcJIA）。批准了两种制剂，片剂和口服制剂，根据体重给药。该批准使XELJANZ成为美国第一个也是唯一一个被批准用于治疗pcJIA的JAK抑制剂。
这次批准是基于一项3期临床数据，研究分为2个阶段，共计44周：第一个阶段18周开放标签，共入组225名患者，第二阶段，进行26周双盲，安慰剂对照，随机，停药期（共173名患者）研究，每日两次服用5mg片剂或1mg/mL口服溶液的托法替尼，以评估其疗效和安全性。
临床试验达到了其主要终点，在pcJIA患者中，第44周时，接受托法替尼治疗的患者疾病发作率（31％；n/N=27/88），比接受安慰剂治疗的患者（55％；n/N=47/85）显着降低（p=0.0007）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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