维罗非尼是一种低分子量，可口服的BRAF丝氨酸-苏氨酸激酶突变形式的抑制剂，包括BRAFV600E.维罗非尼还在相似浓度下抑制其他激酶如CRAF、ARAF、野生型BRAF、SRMS、ACK1、MAP4K5和FGR.包括V600E在内的BRAF基因中的一些突变导致组成型活化的BRAF蛋白，其可在缺乏通常生长所需的生长因子的情况下引起细胞增殖。

　　1、一线治疗黑色素瘤

　　Trail1是一个全球性、随机、开放标签的临床试验，招募675位未经治疗的BRAFV600E突变阳性、不可切除或转移性黑色素瘤患者，按照1：1的比例随机分配成维罗非尼组（337人，960mg口服、一天2次）VS达卡巴嗪组（338人，静脉注射1000mg/㎡，每三周一次）。

　　数据显示，维罗非尼组较达卡巴嗪组有较大的改善，中位总生存期OS为13.6个月VS10.3个月、风险比降低53%，中位无进展生存期mPFS为5.3个月VS1.6个月，客观缓解率ORR有更为明显的优势，ORR对比为48.4%（95%CI:2.8%，9.3%）VS5.5%（95%CI:2.8%，9.3%）。试验证明，维罗非尼可用于一线治疗BRAFV600E突变阳性黑色素瘤。

　　2、二线治疗黑色素瘤

　　Trail2是一项单臂、多中心的临床试验，招募132位经过至少一次系统治疗的BRAFV600E突变阳性的转移性黑色素瘤患者，经过维罗非尼（960mg口服、一天2次）的治疗，结果显示，客观缓解率ORR为52%（95%CI:43%,61%），中位反应持续时间mDOR为6.5个月（95%CI:5.6,未到达）。试验证明，维罗非尼可用于二线治疗BRAFV600E突变阳性黑色素瘤。

　　3、脑转移黑色素瘤

　　BRAFV600E突变阳性并脑转的黑色素瘤

　　Trail3是一项开放标签、多中心的单臂临床试验，招募146位BRAFV600E突变阳性并且脑转移的黑色素瘤患者，分为A、B两组，A组90人未接受过脑转移的局部治疗，B56组人至少接受过一次脑转移（手术切除，全脑放疗或立体定向放射治疗）的局部治疗、并伴有CNS（中枢神经系统）进展，两组都接受维罗非尼（960mg口服、一天2次）的治疗。

　　结果显示，A、B组有着相同的客观缓解率18%，中位反应持续时间mDOR数据B组优于A组2个月。试验证明，维罗非尼可用于BRAFV600E突变阳性并脑转的黑色素瘤。

　　维罗非尼主要不良反应有，皮肤及皮下组织疾病：脱发（45%）、皮疹（37%）、光敏反应（33%）、瘙痒（23%）、角化（24%）、皮肤干燥（19%）等；肌肉骨骼及结缔组织疾病：关节痛（53%）、四肢疼痛（18%）、肌肉疼痛（13%）等；一般疾病：疲劳（38%）、周边水肿（17%）、发热（19%）、乏力（11%）；胃肠道疾病：恶心（35%）、腹泻（28%）、呕吐（18%）、便秘（12%）；神经系统疾病：头痛（23%）、味觉障碍（14%）；肿瘤（良性、恶性、未指明，包括囊肿和息肉）：皮肤乳头状瘤（21%）、皮肤鳞状细胞癌和角化棘皮瘤（24%）、脂溢性角化病（10%）等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维莫非尼/维罗非尼(VEMURAFENIB)联合利妥昔单抗可持久缓解毛细胞白血病？

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