帕比司他（Panobinostat）是一种有效的口服脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，通过表观遗传机制和抑制蛋白质降解从而改变基因表达，该药能够对癌细胞施以严重的应激直至其死亡，而健康细胞则不受影响。
美国食品药品监督管理局（FDA）通过监测既往接受≥2个方案治疗的多发性骨髓瘤复发患者，评估帕比司他联合硼替佐米和地塞米松的治疗方案的有效性，同时也包括硼替佐米和免疫调节药物。帕比司他的疗效数据基于多发性骨髓瘤复发患者或难治性多发性骨髓瘤复发患者的临床3期试验。
数据显示：与安慰剂加硼替佐米、地塞米松的对照组相比（中位数，8.1个月），帕比司他加硼替佐米、地塞米松显著延长无进展生存期（中位数，12.0个月，P<0.0001）。
帕比司他的不良反应有血小板减少、腹泻、心电图异常、神经病变等，严重影响了患者的生活质量。
根据FDA批准的帕比司他剂量指南是口服20毫克，每隔一天一次，每周吃三次（第1，3，5，8，10，12天）在21天周期的第1周和第2周 - 共吃8个周期。对于有治疗获益的患者，可考虑继续治疗8个周期（共16个周期，48周）。
帕比司他的警告及注意事项：
1、出血：可能出现重度的或致命的胃肠道及肺出血，必要时监测血小板计数及输注血小板。
2、肝毒性：用药期间监测肝酶，如果肝功能测试异常，应调整剂量。
3、胚胎胎儿毒性：可能致胎儿危害。告知患者对胎儿的潜在风险和使用有效避孕。
警告：可能引起严重和致命的心脏毒性和严重腹泻。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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