阿泊替尼(Ayvakit/avapritinib)是一种酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗患有某种类型的胃，肠或食道癌的成年人，称为胃肠道间质瘤（GIST），该疾病无法通过手术治疗或已经扩散到身体的其他部位（转移性），并且由某些异常的血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）基因突变引起。

　　2020年1月9日，美国食品和药物管理局（FDA）宣布正式批准专注于癌症基因组、罕见疾病和癌症免疫治疗的精准医疗公司BlueprintMedicines的阿泊替尼AYVAKIT（avapritinib）用于治疗携带有血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRAD842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成人患者。阿泊替尼是首个被批准用于治疗基因组明确的胃肠道间质瘤患者的精准治疗，这个基因组明确的变异指的就是PDGFRAExon18突变。

　　FDA此次批准主要是基于一项开放标签、单臂、多中心试验NAVIGATOR（NCT02508532）：该试验共纳入43名携带PDGFRA外显子18突变的GIST患者，其中包括38名携带PDGFRAD842V突变的患者。该试验最初阿泊替尼给药剂量为300/400mg每日一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性，后来将推荐剂量降低到300mg每日一次。

　　结果显示：

　　※在携带PDGFRA外显子18突变的患者中，总缓解率（ORR）为84％，其中完全缓解率为7％，部分缓解率为77％。

　　※在携带PDGFRAD842V突变的患者中，总缓解率（ORR）为89％，其中完全缓解率为8％，部分缓解率为82％。

　　所有患者的中位随访时间为10.6个月（0.3~24.9个月），未达中位反应持续时间。携带外显子18突变的缓解患者中，有61％的患者持续反应时间≥6个月，携带D842V突变的缓解患者中，有59％的患者持续反应时间≥6个月。

　　阿泊替尼的推荐起始剂量为每日一次口服300毫克（空腹时，饭前至少1小时，饭后至少2小时）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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