针对血小板减少症的新药，主要是血小板生成素二代口服药物阿伐曲泊帕，本来此药只是针对计划接受手术慢性肝病成人患者。目前对此已经获批针对慢性免疫性血小板减少成人患者，包括对于部分严重的血小板减少症患者。
阿伐曲泊帕是一种可口服的小分子促血小板生成素（TPO）受体激动剂，可刺激骨髓祖细胞中巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的生成。阿伐曲泊帕不与 TPO 竞争结合 TPO 受体，在血小板生成上与 TPO 具有累加效应。阿伐曲泊帕是第二代生成素、每日一次的口服促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），能模拟TPO的作用，后者是正常血小板生产的主要调节因子。
补充适应症：
①用于治疗对先前治疗反应不足的慢性ITP成年患者；
②针对临床缺乏血小板减少的相关医疗需求，不局限于ITP的单一用药。
针对此药在临床上的开发项目并不少，有24项研究治疗超过1000例患者的安全性数据，支持了的阿伐曲泊帕安全性和耐受性。此药在临床第三期的研究当中，大多数患者在接受治疗后的第8天血小板计数≥50000/微升。在六个月的治疗期间，维持血小板计数要优于安慰剂。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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