胃肠间质瘤（GIST）是胃肠道最常见的间叶源性肿瘤，伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼分别是GIST的一、二、三线治疗药物，但PDGFRA外显子18突变，尤其是D842V突变的患者对现有靶向药物不敏感，该类患者群体治疗药物匮乏。2020年初，基于NAVIGATOR研究数据，阿泊替尼获FDA批准用于PDGFRA外显子18突变不可切除或转移性GIST成人患者的治疗，为这部分患者带来了生机。目前，阿泊替尼用于GIST晚期成人患者的两个适应证上市申请也已获NMPA受理。

　　阿泊替尼的Ⅰ期研究NAVIGATOR研究，通过进行爬坡试验确定了阿泊替尼的第二阶段推荐剂量，该研究的疗效评估结果也是值得一提：①对于PDGFRA外显子18突变的患者，阿泊替尼治疗的客观缓解率（ORR）达到86%，即有86%的患者在使用阿泊替尼后肿瘤缩小30%以上；②对于既往未接受过任何靶向药物治疗，一线应用阿泊替尼的PDGFRA外显子18突变患者，ORR可达到100%；③针对18外显子D842V突变患者，阿泊替尼治疗的ORR达到88%，而原有的三种靶向药物对该类患者几乎无效，因此，阿泊替尼的问世填补了这部分空白。

　　外科医生在临床治疗中特别关注药物的ORR。NAVIGATOR研究中，80%以上的PDGFRA外显子18突变患者使用阿泊替尼后肿瘤缩小，必然为部分患者带来了手术机会；此外，研究结果也显示，阿泊替尼的疗效持久（至数据截止日期，78%的PDGFRA外显子18突变患者仍在持续缓解中）。我们知道，部分患者会因手术而中途停药，若药物在短期内失效，则术后肿瘤容易很快复发，而阿泊替尼的持久疗效可为患者的手术创造更多机会。

　　基于NAVIGATOR研究数据，阿泊替尼获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或者转移性GIST成人患者的治疗。目前阿泊替尼用于GIST晚期成人患者的两个适应证上市申请也已获国家药品监督管理局（NMPA）受理，第一个适应证为用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者，这无疑为广大PDGFRA外显子18突变患者带来了福音；另一适应证为四线不可切除或转移性GIST成人患者，研究结果显示在四线或以上治疗的GIST 患者中阿泊替尼的ORR为22%，因此国内获批也是非常有希望的。对于复发/转移性GIST患者而言，肿瘤在无药可控的情况下，肿瘤负荷会不断增大，整体的治疗预后也越差。我们作为临床医生亦是迫切希望其能够早日获批上市，以填补既往晚期GIST治疗中的空白，同时增加药物可及性，使药品的售价大幅下降，从而让更多患者能够从中获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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