硼替佐米是哺乳动物细胞中26s蛋白酶体糜蛋白酶样活性的可逆抑制剂。26s蛋白酶体是一种大的蛋白质复合体，可降解被泛素化的蛋白质。泛素蛋白酶体通道在调节特异蛋白在细胞内的浓度中起到重要作用，以维持细胞内环境的稳定。蛋白水解会影响细胞内多级信号串联，这种对正常细胞内环境的破坏会导致细胞的死亡。而对26s蛋白酶体的抑制可防止特异蛋白的水解。
随着硼替佐米等新药的不断运用，MM治疗获益得到显著改善。研究表明对于初治MM患者，单用硼替佐米治疗，41%获得>PR,9%获得CR/nCR,中位TTP为17.7个月，1年OS率为92%，即硼替佐米单药一线治疗可以获得较好疗效。
以硼替佐米为基础的三药联合方案显著提高CR率（38%vs24%）和3年OS率（79.7%vs74.7%(P=0.04)），IFM2013-04研究也表明含PI/IMiD的三药方案优于两药方案。VRD方案是移植/非移植患者的一线标准方案，VISTA研究也表明VMP方案作为不适合移植MM患者的一线方案，显著提高CR率，因此，对于初治MM患者，不管移植与否，硼替佐米联合方案是临床不错的选择。
对于复发患者，需要考虑患者、疾病、既往治疗等因素做出最佳方案选择。一项非劣效研究表明硼替佐米皮下给药方式相比静脉注射PN发生率更低。且硼替佐米能逆转肾功能不全，提高患者生存，无需调整剂量，对于合并肾功能不全的MM患者，可优先推荐硼替佐米。此外，硼替佐米联合方案治疗高危MM患者的疗效与标危患者无显著差异，因此能更好的挽救高危分子遗传学患者。总之，硼替佐米（万珂）是诱导治疗的基石药物，受到NCCN一线推荐，能显著改善初治或复发MM患者的生存获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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