2022年5月25日，CDE更新优先审评公示名单，拟将阿斯利康的司美替尼胶囊的上市申请纳入优先审评，用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者的治疗。司美替尼为全球首款用于治疗NF1儿童患者的药物。

　　神经纤维瘤病I型（NF1）是一种常染色体显性遗传性综合征，其特征包括皮肤、脑以及身体其他部位的皮肤色素沉着和肿瘤沿着神经的生长。此外，可能还会累及多种器官，如出现神经胶质瘤、颅内肿瘤、听力缺陷等。NF1的发病率约为1/4000～1/3000，是一种罕见病，约30%～50%的NF1患者会出现PN。

　　NF1的发病是由于NF1基因突变扰乱了RAS/MAPK信号通路所导致的肿瘤生长。MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶，而司美替尼（商品名：Koselugo）正是一款MEK1/2的抑制剂。

　　2020年04月司美替尼获FDA批准上市，用于治疗2岁及以上的NF1儿童患者，成为全球首款应用于NF1的靶向药物。2021年6月获得欧盟委员会附条件批准，用于治疗3岁及以上的NF1儿科患者的症状性、无法手术切除的丛状神经纤维瘤（PN）。

　　在国内，司美替尼于2019年11月首次申报临床，并于2020年2月首次获批临床。今日拟纳入优先审批，将进一步的加快在国内的上市进程。这对国内的NF1儿童患者来说，无疑是个好消息。

　　司美替尼的首次获批上市是基于一项由NCI赞助的SPRINTII期试验（NCT01362803）。该试验共纳入50例患有NF1和不能手术的PN，试验期间评估患者的肿瘤大小变化和肿瘤相关疾病。主要研究终点NCI评估的ORR，定义为在3～6个月的后续MRI检查中经MRI确认肿瘤体积缩小≥20％的患者所占的百分比。

　　试验结果显示，司美替尼作为每日二次口服单药治疗的ORR为66%（n=33/50），所有患者均达到PR，且有82%的受试者持续缓解至少12个月。表明在患有不能手术的丛状神经纤维瘤的大多数NF1患儿中，司美替尼产生了持久的缩小肿瘤作用和临床益处。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：司美替尼(SELUMETINIB)治疗1型神经纤维瘤病的效果如何？

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