司美替尼(Selumetinib,AZD6244,商品名Koselugo)是丝裂原活化蛋白激酶1和2 (MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)途径的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的重要组成部分，这一通路常在多种癌症中被激活。在动物实验中，Selumetinib可以抑制NF1小鼠的ERK磷酸化，并减少神经纤维瘤的数量、体积和增殖。司美替尼在美国和其他几个国家被批准用于治疗患有NF1和有症状、不可手术的PN的儿科患者。

　　欧盟委员会(EC)有条件批准了阿斯利康和默沙东的司美替尼Koselugo (selumetinib)，用于治疗3岁及以上患有1型神经纤维瘤(NF1)的儿童患者的症状性、不可手术性丛状神经纤维瘤(PN)。

　　NF1是一种使人衰弱的遗传疾病，全世界每3000个人中就有一个人受到影响。在30%- 50%的NF1患者中，肿瘤发生在神经鞘(丛状神经纤维瘤，PN)，并可能导致临床问题，如畸形、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力障碍和膀胱或肠道功能障碍。PN在儿童早期开始发展，有不同程度的严重程度，并可减少预期寿命8至15年。

　　该批准是基于SPRINT Stratum 1 II期试验的结果，该试验旨在评估NF1相关无法手术的PN儿科患者接受selumetinib单药治疗的客观缓解率以及对患者报告和功能结果的影响。在试验中，司美替尼的客观反应率(ORR)为66%。ORR定义为完全(PN消失)或部分缓解(肿瘤体积减少至少20%)患者的百分比。

　　SPRINT二期临床试验的安全性和有效性数据作为批准的条件之一。在SPRINT试验中，selumetinib在66%的患者中缩小了NF1相关的PN,并在PN相关症状中显示出有临床意义的改善。SPRINT的数据显示，司美替尼不仅缩小了一些儿童的肿瘤，还减轻了疼痛，改善了他们的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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