2021年23届世界胃道肠肿瘤大会（ESMO World GI 2021）期间公布的一项NAVIGATOR（NCT02508532）桥接研究试验结果中显示，阿泊替尼(Ayvakit，BLU-285，CS3007)在PDGFRA D842V突变胃肠道间质瘤(GIST)的中国患者中表现出令人鼓舞的临床活性。阿泊替尼是一种口服、强效、高选择性的Ⅰ型KIT和PDGFRA活化环突变体抑制剂。阿泊替尼在中国GIST患者的三线和后线治疗中也具有良好的临床活性，使其阿泊替尼成为了该患者人群中一种潜在的新治疗选择。

　　NAVIGATOR是一项开放性、多中心的临床试验，旨在评估阿泊替尼在不可切除或转移性GIST患者中的治疗疗效。其中位持续治疗时间为25.4 周。PDGFRA D842V突变GIST患者：总缓解率(ORR，overall response rate)为75%，其中有15例出现部分缓解(PR)。三线和四线亚组GIST患者：有9例(39%)患者达到客观缓解（ORR，Objective Response Rate），1例(4%)患者完全缓解（CR），8例（35%）患者PR。

　　还有大多数应答者【大部分有应答反应的患者】，分别为PDGFRA D842V突变患者13人与三线和四线亚组患者7人仍处于缓解状态。但未达到中位无进展生存期(PFS)，尤其是，在PDGFRA D842V突变亚组GIST患者以及三线和四线亚组GIST患者，中位PFS分别为未达到和5.5个月。

　　最后，研究者提到，阿泊替尼能被快速的吸收，在稳定的状态下，药物暴露量的增加与剂量成正比，平均半衰期（T1/2）范围在30.9到42.2小时内，支持每日一次给药。其中有41 名患者发生了3/4 级与治疗相关的不良事件 (TRAE)，其中最常见的是贫血 (32%)。

　　基于NAVIGATOR研究数据，美国食品药品监督管理局（FDA）批准阿泊替尼用于PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性GIST成人患者的治疗。阿泊替尼现也已在中国获批用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性GIST的成年患者，这是中国首个获批用于该患者群体的精准治疗药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿维普替尼/阿泊替尼(AYVAKIT)为胃肠间质瘤的治疗带来新选择？

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