2021年3月31日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，阿伐普替尼已获得批准，用于治疗携带PDGFRA基因18号外显子突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成人患者。2020年1月9日，阿伐普替尼获得FDA批准上市，阿伐普替尼也是首个被FDA批准用于携带PDGFRA基因18号外显子突变GIST患者的疗法。
阿伐普替尼在美获批是基于一项多中心，单臂，开放标签试验NAVIGATOR （NCT02508532）。该研究纳入了43名带有PDGFRA基因18号外显子突变的GIST患者，包括38名PDGFRA D842V突变的患者。该试验最初以每天一次口服400 mg的起始剂量招募患者，后来由于毒性降低到每日一次口服300 mg的推荐剂量。患者接受阿伐普替尼治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。
对于具有PDGFRA基因18号外显子突变的患者，总缓解率（ORR）为84％（95％CI：69％，93％），完全缓解（CR）率为7％，部分缓解（PR）率为77％。对于具有PDGFRA D842V突变的患者亚组，ORR为89％（95％CI：75％，97％），达到CR的患者为8％，达到PR的患者为82％。所有患者的中位随访时间为10.6个月（范围0.3至24.9个月），未达到中位响应持续时间。具有18号外显子突变的患者中有61％的响应持续了6个月或更长时间（持续响应的患者中有31％的随访时间少于6个月）。
接受阿伐普替尼治疗的患者最常见的不良反应（发生率≥20％）为水肿，恶心，疲劳/乏力，认知障碍，呕吐，食欲下降，腹泻，头发颜色变化，流泪，腹痛，便秘，皮疹和头晕。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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