近日施维雅宣布，美国FDA批准口服IDH1抑制剂艾伏尼布（ivosidenib）用于治疗携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌经治成人患者，这是首个获批用于治疗这一患者群体的靶向疗法。此次批准，为胆管癌社区带来了新的希望，将为患者提供一种急需的新治疗方案。艾伏尼布的推荐剂量为每日一次500mg，可单独服用或与食物同服，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　胆管癌是指源于肝外胆管包括肝门区至胆总管下端的胆管的恶性肿瘤，是一种罕见的侵袭性癌症。其病因可能与胆管结石、原发性硬化性胆管炎等疾病有关。IDH1突变发生在大约13%的胆管癌患者中。IDH1是一种代谢酶，正常情况下能够帮助分解营养物质，为细胞产生能量。当IDH1发生突变时，会导致代谢产物d-2-羟基戊二酸水平升高，阻断细胞正常分化，并促进细胞迅速增殖。

　　艾伏尼布是一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括急性髓性白血病、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。艾伏尼布是一款靶向针对IDH1突变癌症的口服抑制剂。早在2018年，艾伏尼布经美国FDA批准治疗存在IDH1突变的急性髓性白血病，该药是首个获批治疗IDH1突变急性髓性白血病的药物。

　　美国FDA批准主要受ClarIDHy临床试验数据的支持，该项临床试验共有187名患者被随机分组，其中126名患者在艾伏尼布组，61名患者在安慰剂组，入组的这些患者先前在接受过1种或2种系统疗法后出现疾病进展。

　　ClarIDHy研究的数据显示，艾伏尼布将疾病进展和死亡风险降低63%，同时也改善了患者的总生存期。艾伏尼布和安慰剂组的中位无进展生存期分别为2.7个月和1.4个月。两组使用艾伏尼布组的胆管癌患者中，分别有32%和22%的患者在6个月和12个月时保持无进展或死亡，而安慰剂组则无人在6个月和12个月时保持无进展或死亡。艾伏尼布治疗组中位生存期为10.3个月，安慰剂组中位生存期为7.5个月。（由于安慰剂组中有70.5%的患者转入治疗组，因此总生存期差异未达到统计学显著标准。）与安慰剂组相比，艾伏尼布组在无进展生存期方面有统计学意义的显著改善。艾伏尼布治疗组在6个月和12个月时估计的无进展生存率分别为32%和22%，而安慰剂组没有患者在6个月后疾病没有进展或死亡。研究中观察到的安全性与先前公布的数据一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)是肝内胆管癌患者的福音？

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