系统性硬化症，也称为硬皮病，其特征是身体组织瘢痕化（纤维化）影响包括肺在内的多个器官。作为SSc（系统性硬化症）患者死亡的主要原因，间质性肺病包括一种肺部功能失调，肺气囊内部及周围的组织发炎和形成瘢痕，减弱了肺部将氧气转移到血液中的能力。尼达尼布是勃林格殷格翰公司开发的一种口服疗法，是第一种被批准用于减缓SSc-ILD患者肺功能下降的疗法。该药通过阻断一组参与肺纤维化的生长因子受体起作用。

　　基于SENSCIS全球III期试验（NCT02597933）的顶线数据，尼达尼布在多个国家获得批准。该试验评估了尼达尼布相较于安慰剂在576名SSc-ILD成人患者中的安全性和有效性。一半患者服用尼达尼布，另一半则服用安慰剂，两组均每天两次，整个疗程持续长达一年。该研究达到了其主要目标值，与安慰剂相比，一年期的尼达尼布治疗使患者肺功能衰退的速度降低了44%。肺部健康采用用力肺活量（FVC）评估，FVC代表一次深呼吸后可以强行呼出多少空气。依据改良的Rodan皮肤评分（mRSS）评估，在皮肤厚度方面两组受试者之间没有明显差异。

　　目前，参与SENSCIS研究的一个国际研究团队进行了事后分析，以评估尼达尼布是否对不同的患者亚组有效，评估的依据是先前研究中与SSc-ILD进展相关的特征。（事后试验分析是在研究完成后进行的，通常围绕一个感兴趣的特定主题。）这些特征包括抗拓扑异构酶I抗体（ATAs，SSc患者中常见的自身反应性抗体）的出现、SSc亚型（局限型系统性硬皮病（IcSSc）和弥漫型系统性硬皮病（dcSSc），以及mRSS评分（低分vs.18分或更高分）。

　　先前的研究表明，ATA抗体和dcSSc亚型与更高的ILD风险相关联，mRSS评分18-25分的患者包括渐进性皮肤纤维化的患者。mRSS皮肤评分范围从0到51， mRSS分值越高，表明皮肤增厚越严重。在参与SENSCIS试验的576例受试者中，60.8%的受试者为ATAs阳性患者，在研究开始（基线）时51.9%的受试者为dcSSc患者。在基线时有可用mRSS评分数据的受试者（574例中的77.5%）得分低于18。

　　在所有亚组中，尼达尼布在减缓肺功能下降方面都优于安慰剂，相比安慰剂组，接受尼达尼布治疗的受试者中，所有亚组都有较大比例的患者保持或显示出具有临床意义的肺部健康改善。与安慰剂组相比，在尼达尼布（Ofev）组中，ATA阴性患者（相对于ATA阳性患者）、mRSS评分为18或更高的患者（相对于mRSS评分18以下的患者）以及dcSSc患者（相对于IcSSc患者）的FVC（用力肺活量）下降作用从数值上看更为明显。然而，这些差异不具有统计学显著性，这意味着在数学层面上存在这种可能，即这些差异是随机误差造成的。该研究团队指出，这种事后亚组分析并非是为了统计检验，而应被视为探索性的。

　　然而，这些差异不具有统计学显著性，这意味着在数学层面上存在这种可能，即这些差异是随机误差造成的。该研究团队指出，这种事后亚组分析并非是为了统计检验，而应被视为探索性的。与SENSCIS在整个患者群体中的发现一致，相对于安慰剂，尼达尼布对所有亚组的皮肤厚度没有作用。在安慰剂组中，肺功能衰退的年进展率在ATA阳性和ATA阴性患者中相似，但在mRSS评分为18或以上的患者（相对于mRSS评分18以下的患者）以及dcSSc患者（相对于IcSSc患者）中更高。研究人员写道：“这些发现支持了尼达尼布在降低广大SSc-ILD患者间质性肺病进展率方面具有临床意义的益处。”

　　SENSCIS及其扩展研究SENSCIS-ON（NCT03313180）收集到的结合数据表明，为期两年的尼达尼布治疗仍旧是安全的，并能有效减缓SSc-ILD患者的肺功能衰退。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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