舒立瑞（商品名）/依库珠单抗（Eculizumab，SOLIRIS）在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）方面确实展现出了出色的疗效和安全性。

　　依库珠单抗是一种C5单抗抑制剂，它通过阻断末端补体C5的激活，显著降低PNH患者的溶血症状，减少血栓事件的发生，并降低输血需求。这种药物自2007年经美国FDA批准上市以来，已在全球范围内成为PNH的标准治疗药物。

　　溶血症状改善：依库珠单抗能够显著降低患者的乳酸脱氢酶（LDH）水平，这是反映溶血程度的重要指标。在韩国的一项真实世界研究中，纳入的80名PNH患者在接受依库珠单抗治疗后，中位治疗时间长达52.7个月，期间患者的LDH水平得以稳定，总体生存率达到96.2%。

　　血栓事件减少：PNH患者常常面临血栓栓塞的风险，但依库珠单抗治疗能够显著降低这种风险。在国际PNH注册中心的一项前瞻性、观察性研究中，接受依库珠单抗治疗的PNH患者，无论是否处于疾病高活动度（HDA）状态，其血栓事件的发生率均显著下降。

　　输血需求降低：依库珠单抗治疗还能减少PNH患者的输血需求。在基线期前1年，HDA-依库珠单抗治疗组患者输注红细胞的频率明显高于其他组别，但从基线前1年到最后一次随访，该组患者的年红细胞输注量显著减少。

　　依库珠单抗在治疗PNH方面不仅疗效显著，而且安全性良好。

　　耐受性良好：患者对依库珠单抗的耐受性普遍较好，没有出现因不良事件导致治疗中断的情况。在韩国的真实世界研究中，未观察到与依库利珠单抗相关的治疗中断案例。

　　副作用可控：虽然依库珠单抗在治疗过程中可能引发一些副作用，如头痛、上呼吸道感染、鼻咽炎和胃肠道不适等，但这些副作用通常较轻微，且可以通过对症治疗得到控制。

　　严重不良事件发生率低：依库珠单抗治疗组的严重不良事件发生率与安慰剂组相似，且未观察到因药物导致的脑膜炎球菌感染或死亡病例。

　　依库珠单抗的适用性广泛，不受患者是否处于疾病高活动度的限制。这意味着对于不同病情程度的PNH患者，依库珠单抗都能提供有效的治疗。同时，该药物的使用方法也相对简单，通常为静脉输注给药，并在一定的周期内完成诱导阶段、过渡阶段和维持阶段的治疗。

　　综上所述，舒立瑞/依库珠单抗在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症方面展现出了出色的疗效和安全性。它不仅能够显著改善患者的溶血症状、减少血栓事件的发生和降低输血需求，而且安全性良好，患者对药物的耐受性普遍较好。因此，依库珠单抗已成为PNH患者的标准治疗药物之一。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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