在甲状腺癌的治疗领域，尤其是针对晚期甲状腺髓样癌（MTC）这一具有高度侵袭性和致死性的亚型，治疗方案的探索一直是医学界的重要课题。近年来，赛普替尼/塞尔帕替尼（RETEVMO）作为一种新型、高效且选择性的RET（Rearranged during Transfection）激酶抑制剂，为晚期甲状腺髓样癌患者带来了新的治疗选择和希望。

　　赛普替尼能够特异性地抑制RET激酶及其下游信号通路的激活，从而阻断肿瘤细胞的增殖和侵袭。这一独特的作用机制使得赛普替尼在针对RET突变的晚期甲状腺髓样癌治疗中展现出了显著的疗效。临床前研究表明，赛普替尼能够显著抑制RET突变肿瘤细胞的生长，并诱导其凋亡。

　　临床数据支持：赛普替尼在晚期甲状腺髓样癌中的疗效

　　LIBRETTO-531研究结果

　　LIBRETTO-531是一项全球多中心、开放标签的II期临床试验，旨在评估赛普替尼在晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌患者中的疗效和安全性。该试验纳入了291名患者，这些患者无法通过手术切除或已扩散到身体的其他部位。患者被随机分配接受赛普替尼或另一种靶向治疗药物（卡博替尼或凡德他尼）的治疗。

　　研究结果显示，赛普替尼组患者的总体缓解率（ORR）显著高于对照组。在赛普替尼组中，有反应的患者比例高达69%（95%CI:59%，78%），而在对照组中这一比例仅为44%（95%CI:34%，55%）。此外，赛普替尼组患者的中位无进展生存期（PFS）也显著长于对照组，分别为22.9个月和13.8个月（HR=0.49；95%CI:0.34，0.71；p＜0.0001）。

　　其他临床试验数据

　　除了LIBRETTO-531研究外，其他临床试验也验证了赛普替尼在晚期甲状腺髓样癌中的疗效。例如，在一项纳入55名既往接受过凡德他尼或卡博替尼治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者的1-2期试验中，赛普替尼的总体缓解率为69%，1年无进展生存率为82%。在另一项纳入88名未接受过凡德他尼或卡博替尼治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者的试验中，赛普替尼的总体缓解率为73%，1年无进展生存率为92%。

　　赛普替尼的安全性分析

　　在临床试验中，赛普替尼的安全性得到了充分的验证。常见的不良反应包括高血压、肝功能异常、腹泻、疲劳、皮疹等，但大多数不良反应为轻至中度，且通过适当的处理和管理，患者可以继续接受治疗。此外，赛普替尼的严重不良反应发生率较低，且未出现明显的心脏毒性或其他严重的器官损伤。

　　结论与展望

　　综上所述，赛普替尼作为一种新型、高效且选择性的RET激酶抑制剂，为晚期甲状腺髓样癌患者带来了新的治疗选择和希望。其独特的作用机制、显著的疗效和良好的安全性使得赛普替尼成为了一种具有重要临床价值的靶向治疗药物。未来，随着对赛普替尼研究的不断深入和更多临床数据的积累，我们期待它能够为更多晚期甲状腺髓样癌患者带来更好的治疗效果和更高的生活质量。同时，也期待赛普替尼能够与其他药物联合应用，进一步提高疗效并降低不良反应，为晚期甲状腺髓样癌的治疗开辟新的道路。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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