渐冻症，学名肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS），是一种进行性且致命的神经退行性疾病。该病由于大脑和脊髓中与运动相关的神经元退化、死亡，导致大脑无法控制肌肉运动，从而使得肌肉逐渐萎缩。患者会从四肢不协调发展到说话、进食甚至呼吸都变得困难，直至死亡。整个过程，患者仿佛是逐渐被“冻住”，因此得名“渐冻症”。由于该疾病的发病机制尚未明确，目前尚无根治方法，但治疗方法和药物的研究一直在持续进行。

　　ALBRIOZA（AMX0035，PB-TURSO）是Amylyx制药公司研发的一种专有口服固定剂量复方制剂，由苯丁酸钠（sodium phenylbutrate，PB）和牛磺酸二醇（taurursodiol，TURSO）组成。这种药物的设计旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，从而减少神经元死亡和功能障碍。

　　临床试验数据显示，Albrioza在治疗ALS方面显示出了显著的疗效。在2期CENTAUR试验中，137名ALS成人患者被纳入研究，试验包括一个为期6个月的随机安慰剂对照期和一个开放标签长期随访期。采用改良ALS功能评定量表（ALSFRS-R）进行测量，结果显示，在6个月随机期结束时，与安慰剂组相比，Albrioza治疗组患者的ALSFRS-R评分平均高出2.2分，表明临床功能下降有统计学意义的显著减少。

　　更为关键的是，对来自CENTAUR试验的所有随机化患者进行了长达3年的生存分析。分析显示，与在安慰剂对照期开始接受安慰剂治疗的患者相比，在安慰剂对照期开始接受Albrioza的患者，其死亡风险降低了44%。这一数据为ALBRIOZA在治疗ALS方面的疗效提供了强有力的支持。

　　虽然目前的研究并未直接提及Albrioza能够减少渐冻症患者的疼痛感和痉挛发作频率，但药物通过减少神经元死亡和功能障碍，理论上应当有助于缓解疾病相关的神经症状，包括疼痛感和痉挛。ALS患者由于神经元受损，常会出现肌肉疼痛、痉挛等症状，这些症状严重影响了患者的生活质量。因此，Albrioza通过其独特的机制，在减缓疾病进展的同时，也有可能间接地改善了这些症状。

　　此外，值得一提的是，目前ALS的治疗药物主要有利鲁唑和依达拉奉。利鲁唑被认为可以通过降低谷氨酸水平来减少运动神经元的损伤，而依达拉奉则是一种自由基清除剂，能够缓解氧化应激的影响，为神经系统提供神经保护性支持。而Albrioza作为一种新的治疗药物，为ALS患者提供了新的治疗选择。

　　综上所述，虽然目前尚未有直接证据表明ALBRIOZA能够减少渐冻症患者的疼痛感和痉挛发作频率，但其在减缓疾病进展、延长生存期方面的显著疗效，为患者带来了新的希望。未来，随着研究的深入，相信会有更多关于Albrioza在治疗ALS方面疗效的详细数据公布，为患者带来更多的福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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