全球首款心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰(Mavacamten)无疑为中国的肥厚型心肌病（HCM）患者，特别是那些有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，带来了新的治疗希望。

　　玛伐凯泰，这款全球首个针对心肌肌球蛋白这一关键靶点的药物，其独特的作用机制是通过抑制心肌肌球蛋白的活性，从而减少肌动蛋白-肌球蛋白横桥的过量形成，进而减轻心肌细胞的过度收缩，改善舒张功能。这一创新性的治疗策略直击oHCM的核心病理生理过程，为患者提供了一种全新的治疗选择。

　　据全球统计数据，肥厚型心肌病是一种常见的心肌疾病，每500人中就有1人患病，其中约三分之二为梗阻性肥厚型心肌病患者。这类患者常常在强体力活动后出现疲劳、呼吸困难等症状，生活质量受到严重影响，甚至可能面临心脏功能受损和猝死的风险。玛伐凯泰的出现，无疑为这些患者带来了新的曙光。

　　在临床试验中，玛伐凯泰展现出了显著的疗效和良好的耐受性。无论是PIONEER-HCM II期试验，还是随后的PIONEER-OLE开放标签延长试验，都证明了玛伐凯泰能够显著降低左心室流出道梗阻，改善患者的运动耐力和症状。而在EXPLORER-HCM III期试验中，玛伐凯泰更是展现出了其卓越的治疗效果，患者的超声心动图参数、生物标志物以及健康状况均得到显著改善。

　　尤为值得一提的是，玛伐凯泰的长期安全性也得到了充分验证。在EXPLORER-LTE长期扩展研究中，患者经过长达3.5年的连续治疗，超声心动图参数与生物标志物均获得持续稳定改善，且未观察到新的安全性信号。这一结果进一步巩固了玛伐凯泰在oHCM患者中的重要治疗地位。

　　玛伐凯泰的成功上市和广泛应用，不仅为梗阻性肥厚型心肌病患者带来了新的治疗选择，也标志着中国在心血管疾病治疗领域取得了重要进展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 玛伐凯泰 https://www.kangbixing.com/drug/Camzyos/