艾米珠单抗（Emicizumab），商品名舒友立乐（Hemlibra），是一种创新的双特异性抗体药物，为血友病A患者带来了新的治疗选择。

　　一、药理机制

　　艾米珠单抗是一种人源化IgG4双特异性抗体，其独特之处在于能够同时结合活化凝血因子IXa（FⅨa）和凝血因子X（FX），从而模拟凝血因子VIII（FⅧ）在凝血瀑布中的作用。在血友病A患者中，由于FⅧ基因突变导致FⅧ先天缺陷，血液凝结能力受损，容易出现持续性或难以控制的出血。艾米珠单抗通过桥接FⅨa和FX，促进FX的活化，进而增加凝血酶的生成，使FⅧ功能障碍或完全缺乏的A型血友病患者的出血部位达到止血效果。

　　二、临床应用

　　艾米珠单抗主要用于治疗血友病A患者，特别是那些存在抗凝血因子VIII抗体的重型血友病患者。该药物的出现为传统治疗方法提供了新的选择，显著改善了患者的生活质量和疾病管理效果。艾米珠单抗适用于成人及儿童患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。

　　三、临床试验数据

　　艾米珠单抗在多项临床试验中展现了显著的疗效和安全性。以下是一些关键临床试验的数据：

　　‌HAVEN 1研究‌：针对重度A型血友病患者的关键性III期研究。与先前接受标准预防治疗的患者相比，接受艾米珠单抗预防性治疗的患者年化出血率（ABR）显著降低。具体而言，艾米珠单抗组的ABR为2.9次/年，而标准预防治疗组为15.0次/年，降低了81%（p<0.0001）。此外，艾米珠单抗组的患者中，无出血事件的患者比例高达62%，而标准预防治疗组仅为4%（p<0.0001）。

　　‌HAVEN 2研究‌：针对存在FⅧ抑制物的A型血友病患者的III期研究。与按需治疗相比，艾米珠单抗预防性治疗显著降低了患者的出血事件，特别是关节和肌肉出血。艾米珠单抗组的ABR为2.3次/年，而按需治疗组为24.7次/年，降低了91%（p<0.0001）。

　　‌HAVEN 3、HAVEN 4及HAVEN 5研究‌：这些研究进一步验证了艾米珠单抗在不含FⅧ抑制物的A型血友病患者中的疗效和安全性。研究结果显示，接受艾米珠单抗预防治疗的患者出血风险显著降低，年化出血率降低，零出血率提高，且总体耐受良好，未发生严重不良事件。

　　四、用法用量

　　艾米珠单抗的推荐剂量包括一个初始的负荷剂量和随后的维持剂量，具体用量需根据患者的体重和病情由医生确定。通常，艾米珠单抗通过皮下注射给药，每周一次或每两周一次，提高了患者的治疗依从性和生活质量。

　　五、副作用及安全性

　　艾米珠单抗在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。尽管可能引起一些副作用，但大多数副作用是轻微和暂时的，包括注射部位的疼痛、皮疹、发热和头痛等。少数患者可能会出现严重的过敏反应，如呼吸急促、面部肿胀、皮肤荨麻疹等，但这种情况较为罕见。值得注意的是，艾米珠单抗不会诱导或增强FⅧ直接抑制物的产生，这对于避免常规血友病治疗失败至关重要。

　　六、总结与展望

　　艾米珠单抗作为一种新型的治疗血友病的药物，通过其独特的双特异性设计，显著改善了A型血友病患者的凝血功能，有效预防和治疗出血事件。其显著的临床疗效、良好的安全性和耐受性，以及提高患者生活质量的能力，使其成为血友病治疗领域的重要突破。随着艾米珠单抗在临床上的广泛应用和研究的深入，我们期待它能够惠及更多的血友病患者，为他们带来更加美好和健康的生活。同时，也期待未来能有更多关于艾米珠单抗的研究，进一步探索其在不同血友病类型及合并症患者中的疗效，为血友病患者提供更好的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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