原发性胆汁性胆管炎（Primary Biliary Cholangitis，PBC）是一种慢性进行性自身免疫性肝病，以肝内小胆管炎症、破坏和纤维化为特征，最终导致肝硬化和肝功能衰竭。该疾病好发于中老年女性，临床表现多样，包括疲劳、瘙痒、黄疸等。目前，PBC的治疗主要依赖于熊去氧胆酸（UDCA），但部分患者对UDCA反应不佳或不能耐受。埃拉菲布拉诺（Iqirvo/Elafibranor）作为一种新型的治疗药物，为PBC患者提供了新的治疗选择。

　　‌一、药品与疾病简介‌

　　埃拉菲布拉诺是一种口服的双重过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）α/δ激动剂。PPAR是一类核受体，参与调节脂质代谢、炎症反应和纤维化等生理过程。在PBC中，胆汁酸的异常合成和积聚导致胆管细胞损伤和纤维化。埃拉菲布拉诺通过激活PPARα和δ，能够调节肝脏脂质代谢，减少胆汁酸合成，改善胆汁流动，从而减轻胆汁毒性，减少肝脏炎症和纤维化。

　　‌二、临床试验结果‌

　　埃拉菲布拉诺的临床疗效在多项临床试验中得到了验证。其中，3期ELATIVE试验（NCT04526665）是一项关键性研究，该试验评估了埃拉菲布拉诺联合UDCA与安慰剂联合UDCA在PBC患者中的疗效和安全性。结果显示，埃拉菲布拉诺组达到生化反应综合主要终点的患者数量显著高于安慰剂组。此外，次要终点也显示，埃拉菲布拉诺组患者的碱性磷酸酶水平恢复正常比例更高。这些结果表明，埃拉菲布拉诺无论疾病阶段如何都能提供一致的治疗效果，对疾病稳定有积极影响。

　　值得注意的是，在晚期PBC患者中，埃拉菲布拉诺也表现出良好的疗效。一项分析显示，接受埃拉菲布拉诺治疗的晚期PBC患者中有45.7%出现生化反应，而接受安慰剂治疗的患者中无一生化反应。此外，埃拉菲布拉诺还能降低患者的碱性磷酸酶、ALT、AST和γ-谷氨酰转移酶水平，进一步证实了其疗效。

　　‌三、不良反应‌

　　尽管埃拉菲布拉诺在治疗PBC中显示出显著的疗效，但患者在使用过程中仍需注意其可能带来的不良反应。最常见的不良反应包括体重增加、腹泻、腹痛、恶心、呕吐、关节痛、便秘、肌肉损伤、骨折、胃食管反流病、口干和皮疹等。这些反应通常是轻度的，并可通过对症治疗得到缓解。

　　‌四、注意事项‌

　　肌痛、肌病和横纹肌溶解症：在开始使用埃拉菲布拉诺之前和治疗期间，应定期评估患者以评估新发或恶化的肌肉疼痛或损伤。

　　骨折风险：考虑骨折风险，并根据当前的护理标准监测骨骼健康状况。

　　胎儿/新生儿发病率和死亡率：动物研究结果显示，埃拉菲布拉诺可能导致胎儿伤害。因此，在开始治疗之前，应确认具有生殖潜力的女性未怀孕，并在整个治疗过程中采取有效的避孕措施。

　　药物性肝损伤：在治疗开始时进行临床和实验室评估，然后根据常规患者管理进行监测。如果肝功能检查恶化或出现与临床肝炎一致的体征和症状，应中断治疗。

　　‌四、药品优势‌

　　埃拉菲布拉诺在治疗PBC方面展现出以下显著优势：

　　1.‌双重作用机制‌：作为PPARα/δ激动剂，埃拉菲布拉诺能够同时调节脂质代谢和炎症反应，从而全面改善PBC的病理生理过程。

　　2.‌显著疗效‌：临床试验结果显示，埃拉菲布拉诺能够显著降低患者的生化指标水平，提高生化反应率，对疾病稳定有积极影响。

　　3.‌良好耐受性‌：尽管埃拉菲布拉诺可能引起一些不良反应，但总体耐受性良好，且不良反应通常是轻度的。

　　‌4.新的治疗选择‌：对于对UDCA反应不佳或不能耐受的PBC患者，埃拉菲布拉诺提供了新的治疗选择。

　　综上所述，埃拉菲布拉诺作为一种新型的治疗药物，在原发性胆汁性胆管炎的治疗中展现出显著的疗效和良好的耐受性。其双重作用机制、显著疗效、良好耐受性和新的治疗选择等优势，使得埃拉菲布拉诺成为PBC患者的重要治疗选择之一。随着临床应用的不断推广和研究的深入，我们有理由相信，埃拉菲布拉诺将为更多PBC患者带来新的治疗希望和更好的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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