达普司他(Duvroq/Daprodustat),作为一种新型的口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI),在治疗慢性肾病(CKD)相关贫血方面显示出显著的疗效和潜力。
达普司他主要通过抑制低氧诱导因子丙磷酸酶(HIF-PH)及HIF蛋白羟化酶(PHD1~PHD3),从而稳定转录因子HIFα。在正常生理条件下,HIFα会被羟化并随后通过蛋白酶体途径降解。然而,在缺氧或达普司他存在的情况下,HIFα得以稳定并在细胞核中积累,导致HIF反应基因(包括促红细胞生成素)的转录增加。这一过程模拟了低氧环境,刺激红细胞生成,从而改善贫血症状。
达普司他适用于接受透析≥4个月的成人因慢性肾病(CKD)导致的贫血。它不适用于需要立即纠正贫血的患者作为红细胞输血替代品,也不适用于未接受透析的CKD贫血患者。
通常,治疗应遵循个体化给药原则,使用最低剂量以减少红细胞输注的需要。在开始治疗前,需评估患者的铁状态,并在必要时给予补充铁治疗。治疗期间,需定期监测血红蛋白水平,并根据治疗反应和剂量调整指南进行剂量调整。
多项临床试验结果证实了达普司他在治疗慢性肾病贫血方面的疗效和安全性。例如,ASCEND-D项目是一项针对透析依赖CKD贫血患者的全球性、随机、双盲、对照的3期临床试验。研究结果显示,与标准护理疗法(如促红细胞生成素刺激剂,ESA)相比,达普司他能够显著改善或维持血红蛋白(Hb)水平在目标范围内,同时不增加心血管风险。此外,ASCEND-ID试验也进一步验证了达普司他在起始透析患者中的疗效。
达普司他治疗期间,患者可能出现的不良反应包括高血压、血栓性血管事件、腹痛、心肌梗死、中风、静脉血栓栓塞、血管通路血栓形成、胃肠道糜烂等。其他副作用还包括视网膜出血、过敏症等。一旦出现不良反应,应立即就医。
与传统的贫血治疗方法如EPO注射相比,达普司他作为口服药物,使用更加方便,减少了患者对输血的依赖,提高了生活质量。此外,达普司他在一定程度上还可能降低心血管事件的发生率,保护心脏功能。然而,对于已有心血管疾病的患者,仍需慎重评估其风险和获益。
综上所述,达普司他作为一种新型的口服药物,在治疗慢性肾病贫血方面展现出显著的疗效和安全性。然而,患者在使用时仍需注意潜在的不良反应和特殊事项的监测与管理。随着研究的深入和临床经验的积累,达普司他有望在慢性肾病贫血治疗中发挥更大的作用,为患者提供更加有效和安全的治疗方案。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
更多药品详情请访问 达普司他 https://www.kangbixing.com/drug/Duvroq/