依库珠单抗在医学领域，尤其是罕见病治疗方面，发挥着极为关键的作用，为众多深受罕见病折磨的患者带来了生活的转机。

　　人体的补体系统在免疫防御中至关重要，但在某些疾病状态下，补体系统会异常激活，成为“攻击自身的武器”。依库珠单抗的独特之处在于，它精准地靶向补体系统中的C5蛋白。C5蛋白在补体激活的末端通路中起着核心作用，一旦被裂解，会形成具有细胞毒性的膜攻击复合物，对人体自身细胞造成严重破坏。依库珠单抗通过与C5蛋白特异性结合，阻断其裂解过程，从而有效抑制膜攻击复合物的形成，避免了细胞的无辜“躺枪”，从根源上遏制了疾病的病理进程。

　　依库珠单抗主要用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）这两类罕见但严重的疾病。PNH患者的红细胞因存在先天缺陷，极易受到补体系统的攻击，导致慢性溶血，出现贫血、黄疸等症状，严重影响生活质量和寿命。而aHUS患者由于补体系统过度活化，会引发微血管血栓形成，导致肾脏等重要器官受损，甚至发展为肾衰竭。依库珠单抗通过调节补体系统，为这两类疾病患者带来了改善病情的希望。

　　依库珠单抗采用静脉输注的给药方式。针对PNH患者，初始阶段每周需进行一次静脉输注，剂量为600mg，持续四周，这一阶段如同“攻坚战”，旨在迅速控制病情发展。到了第五周，剂量提升至900mg，之后每两周进行一次900mg的维持输注，以巩固治疗效果，维持病情稳定。对于aHUS患者，初始剂量设定为900mg，第二周再次给予900mg，从第四周起，每两周进行一次1200mg的维持输注，这种个性化的给药方案充分考虑了不同疾病的特点和患者个体差异。

　　依库珠单抗展现出显著优势，它并非只是缓解表面症状，而是从疾病发病的根本机制入手，精准干预，极大地提高了患者的生活质量，延长了患者的生存期，为罕见病患者在黑暗中点亮了一盏希望之灯，成为罕见病治疗领域的一个里程碑式药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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