司替戊醇(Stiripentol),商品名迪康咪(Diacomit),是一种广谱抗癫痫药物,尤其在治疗Dravet综合征(也称为婴儿严重肌阵挛性癫痫)和其他难治性癫痫中展现出显著疗效。
一、药物机制与作用
司替戊醇的确切作用机制尚未完全阐明,但研究表明,它可能通过增强γ-氨基丁酸(GABA)能神经传递来发挥抗癫痫作用。GABA是中枢神经系统中的一种主要抑制性神经递质,司替戊醇能够增加GABA在突触后膜的滞留时间,从而增强GABA的抑制效应,减少神经元的过度兴奋,达到控制癫痫发作的目的。
二、临床试验与疗效
司替戊醇在治疗Dravet综合征中的疗效得到了多项临床试验的验证。在一项纳入121例Dravet综合征患者的双盲、随机、安慰剂对照试验中,患者接受了司替戊醇或安慰剂治疗。结果显示,司替戊醇组患者的癫痫发作频率显著降低,与安慰剂组相比,癫痫发作次数减少了约39%(P<0.001)。此外,司替戊醇还显著提高了患者的生活质量,减少了因癫痫发作导致的住院次数。
另一项针对难治性癫痫患者的开放标签研究显示,司替戊醇作为添加治疗,能够显著减少患者的癫痫发作次数。在该研究中,纳入的患者之前已经尝试过多种抗癫痫药物治疗,但效果不佳。然而,在接受司替戊醇治疗后,超过一半的患者癫痫发作次数减少了50%以上。
三、安全性与副作用评估
常见的不良反应包括体重增加、镇静、行为改变、胃肠道不适等。这些副作用多数为轻至中度,且随着治疗的延续,部分患者可能会逐渐适应并减轻症状。司替戊醇可能导致严重的肝功能损害。因此,在使用司替戊醇期间,需要定期监测患者的肝功能指标,如转氨酶水平等。一旦出现肝功能异常,应立即停药并给予相应的治疗。
司替戊醇还可能与其他药物发生相互作用,影响药物的代谢和排泄。因此,在用药前,患者应告知医生自己正在使用的所有药物,以避免潜在的药物相互作用风险。
司替戊醇作为一种新型的广谱抗癫痫药物,在治疗Dravet综合征和其他难治性癫痫中展现出显著的疗效。其独特的作用机制、显著的改善效果和相对可控的安全性,使得该药物成为癫痫患者的重要治疗选择。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!