去纤苷是目前用于预防和治疗HSCT后HSOS最安全有效的药物，可以有效提高患者100d生存率和完全缓解率，是美国唯一批准的用于治疗成人和儿童HSCT后伴有肾/肺功能障碍的HSOS的药物，疗效明确，但其在轻中症患者中的应用尚未达成明确共识，虽然去纤苷预防HSOS的疗效仍在研究中，但之前的3期临床试验已经显示出其在预防儿童HSOS的光明前景。

　　一项开放式随机对照3期临床试验，研究去纤苷对儿童HSOS的预防作用。预防组（n=180）给与去纤苷（25mg·kg⁻1·d⁻1），对照组（n=176）仅给与常规治疗。如果预防失败，或对照组患发生HSOS，则给与相同剂量去纤苷治疗。研究显示，在HSCT后第30天，去纤苷组HSOS发病率显著降低（12%对比20%；P=0.0488，Z检验；P=0.0507，log-rank检验）；肾衰竭的发生率也显著降低（1%对比6%，P=0.0169)。HSCT后100d，评估两组患者HSOS的病情严重程度，去纤苷组严重程度明显改善（P=0.0340，Wilcoxon检验）。两组间HSCT后100dHSOS相关死亡率差异无统计学意义（2%对比6%，P=0.10）；100d和180d总病死率基本相同，可能与对照组患者发生HSOS后转而接受去纤苷治疗相关。各组之间AEs发生率差异无统计学意义（87%对比88%）。

　　此外，与对照组相比，去纤苷组30d（P=0.0057）和100d（P=0.0046）时急性GVHD发生率降低，30d（P=0.0062）和100d（P=0.0034）时急性GVHD严重程度改善，而180d时慢性GVHD发病率差异无统计学意义（9%对比10%，P=0.8022）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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