米哚妥林（PKC412）属于酪氨酸激酶抑制剂，能够有选择性地抑制激活性突变KIT基因，能够抑制FLT3受体信号通路，从而抑制癌细胞增殖。对于存在ITD和TKD突变型FLT3受体的白血病细胞，或存在过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞，米哚妥林(Rydapt/midostaurin)还能起到诱导细胞凋亡的作用。此外，米哚妥林(Rydapt/midostaurin)也能够抑制KIT信号通路、抑制组胺释放，诱导肥大细胞凋亡。

　　在一项史上规模最大的FLT3阳性急性骨髓性白血病3期临床试验中，研究人员招募了717名新近得到诊断的初治患者，并将他们随机分为两组，一组接受米哚妥林与化疗的联合疗法，一组只接受化疗。研究发现，与只接受化疗的对照组相比，接受联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%（HR=0.77；95%CI：63%，95%；双尾检验p值为0.016）。此外，研究人员统计了这些患者的无事件生存期（Event Free Survival），分析了患者出现复发、死亡或在治疗后60天内未达到完全缓解的数据。研究也表明，接受联合疗法的患者其无事件生存期中位数为8.2个月，而仅接受化疗的患者的数据为3.0个月。

　　米哚妥林对急性髓细胞白血病患者的常见副作用包括白细胞水平低并伴有发热（发热性中性粒细胞减少症）、恶心、粘膜炎症（粘膜炎）、呕吐、头痛、皮肤上因出血而出现斑点（瘀斑）、肌肉骨骼疼痛、鼻出血（鼻衄）、设备相关感染、高血糖（高血糖症）和上呼吸道感染。对midostaurin或Rydapt中其他成分过敏的患者不应使用Rydapt。怀孕或哺乳期的妇女不应服用Rydapt，因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。出现肺部损伤（肺部毒性）迹象或症状的患者应停止使用Rydapt。

　　米哚妥林也被批准用于患有某些类型的罕见血液疾病（侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症或肥大细胞白血病）的成年人。这些患者使用Rydapt的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、肿胀（水肿）、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、便秘、发烧、头痛和气短。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米哚妥林/雷德帕斯(Rydapt/midostaurin)具体注意事项有哪些？

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