Pemazyre（培美替尼）是靶向FGFR1、2和3的小分子激酶抑制剂，在FGFR2融合或重排的胆管癌患者中，FGFR信号的组成性激活可以支持恶性肿瘤细胞的增殖和生存。而Pemazyre（培美替尼）可通过抑制FGFR1-3磷酸化和信号传递过程，阻断由FGFR扩增和融合导致的FGFR信号组成性激活，选择性抑制肿瘤细胞的生长。2022年8月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Pemazyre（pemigatinib，培美替尼，Incyte Corporation）新的适应证，用于治疗带有FGFR1基因重组或重排的复发或难治性髓系或淋巴系肿瘤（MLN）的成人患者。

　　此次Pemazyre（培美替尼）获批的新适应证是基于2期FIGHT-203试验(NCT03011372)的结果。试验纳入了28名具有FGFR1重排的复发或难治性MLN患者，检验Pemazyre（培美替尼）的安全性和有效性。

　　此次试验的主要终点是达到完全缓解（CR）的参与者比例，次要终点包括达到CR或PR的受试者比例、完全细胞遗传学缓解、CR持续时间、缓解持续时间、无进展生存期、总生存期、安全性和耐受性。

　　药物的推荐口服剂量13.5mg，每日一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　在骨髓慢性期伴或不伴髓外疾病（EMD；n=18）的患者中，共计14名患者显示出完全缓解，完全缓解（CR）率为78%（95%CI，52%-94%）。这些患者达到完全缓解的中位时间为104天（范围，44-435），而中位完全缓解持续时间尚未达到（范围，1+至988+天）。

　　Pemazyre（培美替尼）在有或没有EMD的骨髓急变期患者中（n=4），有2名患者使用派米加替尼达到CR。反应持续时间为1至94天。在仅患有EMD的患者中（n=3），1名患者在超过64天的持续时间内达到CR（持续时间：64天以上）。

　　在所有参与试验的患者中（28名患者），有3名没有形态学疾病证据的患者，使用Pemazyre（培美替尼）达到的完全细胞遗传学缓解率为79%（95%CI，59%-92%）。

　　安全性方面，Pemazyre（培美替尼）表现良好，20%或更多患者报告的最常见不良反应是高磷血症（74%）、指甲毒性（62%）、脱发（59%）、口腔炎（53%）、腹泻（50%）和干眼症（50%），其他还有疲劳、皮疹、腹痛、贫血、便秘等症状和体征。最常见（≥10%）的3级或4级实验室异常是磷酸盐减少、淋巴细胞减少、白细胞减少、血小板减少、丙氨酸氨基转移酶增加和中性粒细胞减少。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼/培美替尼(PEMIGATINIB)治疗FGFR2基因融合突变的胆管癌疗效可佳？

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