HER2阳性乳腺癌约占乳腺癌患者总数的1/5,这些肿瘤过度表达人类表皮生长因子受体2(HER2),这种蛋白会促进癌细胞的生长。超过25%的转移性HER2阳性乳腺癌女性患者会发生脑转移。妥卡替尼(Tukysa)于2020年4月获FDA批上市,Tukysa(妥卡替尼)是一种口服酪氨酸激酶抑制剂,对HER2具有高度特异性,但对同属人表皮生长因子受体家族的EGFR没有明显抑制作用。以往的研究显示,不论是作为单一疗法还是与化疗和其他HER2靶向药物联合使用,它都显示出抗癌活性。此前,它曾经获得FDA授予的快速通道资格、孤儿药资格和突破性疗法认定。
妥卡替尼的批准是基于一项纳入612例HER2阳性晚期不可切除或转移性乳腺癌患者的临床试验结果,这些患者既往接受过曲妥珠单抗、帕妥珠单抗和抗体偶联药物Kadcyla的治疗,48%的入组患者在试验开始时出现脑转移。
试验结果表明,接受妥卡替尼、曲妥珠单抗和卡培他滨治疗的患者的中位无进展生存期(PFS)为7.8个月,而接受安慰剂、曲妥珠单抗和卡培他滨治疗的患者为5.6个月。接受妥卡替尼组合疗法治疗的患者的中位总生存期(OS)为21.9个月,对照组这一数值为17.4个月。
在安全性方面,妥卡替尼常见不良反应(发生率≥20%)的有腹泻(81%)、手足综合征(63%)、恶心(58%)、肝毒性(42%)、呕吐(36%)、口腔炎(32%)、皮疹(20%)。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!