氨己烯酸是一种Y-氨基丁酸(GABA)的合成衍生物，通过不讨逆性抑制GABA氨基转移酶而增加抑制性祌经介质GABA在脑中的浓度。可使人脑内GABA水平随着GABA氨基转移酶活性持续迅速地下降而提高，并有明显的量效关系。研究表明，给予本药后，啮齿类动物脑中及人的脑脊液中GABA的浓度增高，且增高的程度与剂景相关。

　　FDA批准了第一个仿制版Sabril（氨己烯酸酯）500毫克片剂用于治疗复杂部分性癫痫发作，也称为局灶性癫痫发作，作为10岁及以上有反应的患者的辅助治疗，目前常用的抗癫痫药物尚不能有效控制这一病症。早在2009年8月，Sabril(vigabatrin,氨己烯酸)被美国FDA批准用于治疗婴儿痉挛症(即West综合征),成为美国市场首个治疗该症的药物。

　　氨己烯酸的获批上市是基于两项分别名为1A和W019的随机、对照试验结果。1A研究评价了221名2岁以下受试者使用氨己烯酸的安全性和有效性,受试者均在研究开始前的3个月内被诊断为婴儿痉挛症,研究表明,短时使用氨己烯酸的疗效呈剂量依赖性。W019研究在40名患者中进行,旨在评估氨己烯酸作为一线治疗药物时疗效的持续性,与安慰剂组相比,在预先设定的用药后2小时监测窗口期内,氨己烯酸组患者的日平均痉挛频率降低得更多(54%vs41.5%),但两组数据无统计学差异。FDA还将氨己烯酸指定为罕见病用药。美国每年约有2500名婴儿被诊断为婴儿痉挛症。

　　氨己烯酸的不良反应

　　1.中枢神经系统（1)神经症状：可引起头晕、疲劳、嗜睡、失眠、共济失调、神经质、注意力涣散、帕金森病等。（2)精神症状：可见抑郁、精神病前症状(包括：行为障碍、躁动、易怒和焦虑)和精神病症状(包括：幻觉、攻击行为和偏执，自杀念头或行为）。

　　2.内分泌/代谢紊乱，体重增加。

　　3.胃肠道可引起恶心、呕吐、上腹痛、便秘和口干等。

　　4.肝脏有引起肝功能衰竭的个案报道。

　　5.眼眼球震颤、复视、视力模糊、色觉异常、视野缺损、视网膜色素沉着等，另有损伤中央视网膜并致视力降低，也有引起视神经萎缩的个案报道，包括永久性视力丧失。儿童较多见。

　　6.皮肤可出现皮肤和脸部潮红、皮疹等。

　　7.其它突然停药可引起惊厥发作。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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