罗米司亭(Romiplostim)是一种血小板生成素（TPO）受体激动剂，模仿人体的天然TPO，旨在提升免疫性血小板减少症（ITP）患者血小板计数。
在这项1/2期多中心单臂开放试验中，研究了罗米司亭对异基因HSCT后输血依赖性血小板减少患者的安全性和有效性（NCT01980030）。
每周给予患者罗米司亭1次，共持续12周，每周剂量从1μg/kg递增至最大剂量10μg/kg。主要安全终点是HSCT后3级或4级不良事件（adverse events,AEs）发生率，不包括预期与HSCT相关的不良事件以及临床显著出血事件。
主要疗效终点是达到血小板计数>50×109/L的时间，且未输注血小板。次要终点是持续血小板反应，HSCT后GvHD 1年累积发生率（cumulative incidence,CumI）、复发率和无复发死亡率。持续的血小板反应定义为移植后连续8周血小板计数≥50×109/L且未输注血小板。
研究还分析了绝对中性粒细胞计数>1.0×109/L的CumI和血红蛋白≥10g/dL的CumI。所有患者在治疗前和治疗后1年时都进行了骨髓活检。该方案得到了圣路易斯医院机构审查委员会和法国监管机构的批准，所有患者均提供书面知情同意书，符合赫尔辛基宣言。
结果来看，罗米司亭耐受性良好（所报告的不良事件与药物可能不相关）。总体看来，罗米司亭耐受性良好（所报告的不良事件与药物可能不相关）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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