威罗菲尼是由Plexxikon和Genentech开发的B-Raf酶抑制剂，用于治疗晚期黑色素瘤。

　　威罗菲尼（Vemurafenib）是选择性BRAF V600激酶抑制剂，在BRAF V600突变阳性的转移性黑色素瘤中的应答率约为50%。癌症和肿瘤基因图谱（Cancer Genome Atlas）等研究发现，许多非黑色素瘤也存在BRAF V600突变，虽然一半以上非黑色素瘤的BRAF V600突变率不到5%，但该突变与部分肿瘤的侵袭性和无病生存期、总体生存期缩短有关。

　　研究者设计了一个有弹性的“篮子”研究（“basket”study），仅纳入BRAF V600突变阳性的非黑色素瘤，初步探讨威罗菲尼的临床有效性。研究人员在2012年4月11日～2014年6月10日期间，于全球23个医学中心筛选了122例BRAF V600突变阳性的非黑色素瘤患者进行研究。分为7个队列，其中6个队列分别为预定的肿瘤类型：非小细胞肺癌、卵巢癌、结直肠癌、胆管癌、乳腺癌和多发性骨髓瘤，还有一个队列为所有BRAF V600突变阳性的其他肿瘤，但黑色素瘤、甲状腺乳头状癌、白血病和淋巴瘤除外。

　　主要终点为威罗菲尼治疗8周的应答率，次要终点为总体应答率、应答持续时间、无进展生存期、总生存期和安全性。

　　结果显示，非小细胞肺癌的应答率为42%，中位无进展生存期7.3月。脂质肉芽肿病和朗格汉斯组织细胞增多症的应答率为43%，中位治疗期5.9月。其余大部分肿瘤仅发现个别应答。常见不良事件为皮疹、乏力、关节痛，报告病例约占20%。这说明BRAF V600的确可作为部分非黑色素瘤的治疗靶点。

　　该研究发现，威罗菲尼在非小细胞肺癌、脂质肉芽肿病或朗格汉斯组织细胞增多症治疗中初步体现出活性，为进一步研究提供了依据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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