慢性粒细胞白血病(CML)属于慢性骨髓增殖性肿瘤(MPN)。源于造血干细胞克隆性异常,具有特异性Ph染色体和/或BCR-ABL1融合基因。
普纳替尼作为一种口服TKI,已有研究(PACE研究)证明普纳替尼单药治疗CML-BP有效。既往也有病例证明,氟达拉滨+阿糖胞苷+伊达比星+粒细胞集落刺激因子(FLAG-IDA)的强化疗方案治疗急变期慢性髓系白血病(CML-BP)能达到较好的疗效。因此,Mhairi Copland等人设计了MATCHPOINT研究,以确定普纳替尼与FLAG-IDA方案联合治疗CML-BP患者的可耐受性和最佳剂量。
MMATCHPOINT研究是一项多中心的I/II期研究,纳入的患者均为年龄≥16岁、确诊为费城染色体(Ph)阳性或BCR-ABL1阳性CML、适合FLAG-IDA化疗且入组4周内未接受大剂量化疗的患者。
主要研究终点为确定普纳替尼的剂量,评估普纳替尼与FLAG-IDA联合化疗时的有效性和耐受性。次要终点为监测普纳替尼的毒性、完全细胞遗传学反应(0%Ph阳性细胞)、主要分子缓解(BCR-ABL1水平≤0.1%)和完全血液学反应。
在2015年3月19日至2018年4月26日期间,MATCHPOINT研究共招募了17例患者,其中16例患者可进行主要研究终点评估。1例患者由于CML-BP引起的并发症导致第1个治疗周期仅完成了4天,但完成了第2个周期的普纳替尼+FLAG-IDA的治疗。所有患者均被纳入到次要终点的分析中。该研究中位随访时间为41个月(范围36-48个月)。
MATCHPOINT研究同时对普纳替尼与FLAG-IDA联合化疗的安全性和疗效进行了前瞻性评估,同时提出普纳替尼30mg/d可产生可接受的药物毒性发生概率和有效的缓解率。总之,MATCHPOINT的研究结果显示,普纳替尼与FLAG-IDA联合化疗是可耐受且有效的。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!