重症肌无力(MG)是影响神经肌肉接头的最常见的自身免疫性疾病，其特征是抗体(ab)介导的突触后膜功能障碍。MG的标志是眼肌、延髓肌、四肢肌和呼吸肌的波动性减弱，并伴有相应的发病率和死亡率。

　　在大多数MG患者中，疾病已通过免疫抑制治疗得到充分控制，而临床上不同的亚组患者，通常称为难治性患者，尽管接受了治疗，仍会继续出现严重疾病。利妥昔单抗是一种消耗B细胞的单克隆抗体 (ab)，已被讨论为标准免疫疗法难以治疗的MG患者的潜在治疗方法。在3期、随机、安慰剂对照的REGAIN试验中，通过eculizumab消融末端补体激活已被证明对治疗抗 AChR-ab 阳性治疗难治性 (TR) MG 患者有效。

　　两种生物制剂，即利妥昔单抗和依库珠单抗，均可被视为免疫抑制标准疗法(IST)失败后难治性MG的治疗选择。我们在一项回顾性观察性研究中比较了利妥昔单抗和依库珠单抗治疗全身性、难治性抗AChR-ab阳性MG的疗效。基线定量重症肌无力(QMG)评分的变化被用作主要结果参数，随访期为 24 个月。我们的队列共招募了815名MG患者，重点关注TR病例。根据国家指南，通过特征性临床表现和特征性抗体(ab)结果支持MG的诊断。

　　应用了以下纳入标准：

　　（1）根据国家指南确诊 MG。

　　（2）确认抗AChR-ab的血清学检测。

　　（3）开始利妥昔单抗或依库珠单抗治疗时年龄≥18 岁。

　　（4）根据以下定义治疗难治性MG：尽管有足够的标准治疗超过12个月或持续无法忍受的副作用，但由于MG导致的持续损害。在本研究中，我们采用QMG评分≥6的全身性疾病作为持续性损伤的操作定义。标准治疗被定义为既往接受过两次一线IST或一次一线IST和泼尼松龙，每次最短治疗时间为6个月，但未达到疾病控制或直到由于无法耐受的副作用而不得不停止治疗。标准IST包括硫唑嘌呤、霉酚酸酯、甲氨蝶呤或环孢素。乙酰胆碱酯酶抑制剂需要达到最大耐受剂量。如果有指征，则进行胸腺切除术。

　　（5）足够的临床随访数据，至少有四分之三的QMG评分由受过训练的神经科医生在基线时评估，即开始利妥昔单抗或依库珠单抗治疗，以及治疗开始后6个月、12个月和24个月。

　　此外，在患者选择过程中应用了以下排除标准：

　　（1）存在除抗 AChR-ab 以外的其他抗体（允许使用抗 Titin-ab，因为这些被认为是抗 AChR-ab 的互补标志物）。

　　（2）存在 IST 或除利妥昔单抗或依库珠单抗以外的生物制剂（允许进行救援治疗，包括血浆置换术 (PLEX)、静脉内免疫球蛋白 (IVIG) 和免疫吸附 (IA)）。

　　（3）以前使用利妥昔单抗治疗依库珠单抗患者或依库珠单抗治疗利妥昔单抗患者。

　　（4）治疗期间怀孕。

　　给药方式

　　对于利妥昔单抗，间隔 14天给予1000 mg剂量。1000 mg维持治疗的治疗间隔为 6-9 个月。对于依库珠单抗，治疗从每周900毫克开始，持续4周，然后在第5周以每两周一次的方案使用1200毫克维持治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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