硬纤维瘤是一类罕见、局部侵袭性肿瘤，疾病进程很难预测，多见于15~60岁人群。甲氨蝶呤联合长春花碱化疗是唯一一个经过临床试验验证的方案。

　　帕唑帕尼(Pazonib)是一种可干扰顽固肿瘤存活和生长所需的新血管生成的新型口服血管生成抑制剂，分子式为C21H23N7O2S。靶向作用于血管内皮生长因子受体(VEGFR)，通过抑制对肿瘤供血的新血管生成而起作用。适用于晚期肾细胞癌（一种在肾小管中发现癌细胞的肾癌类型）、软组织肉瘤(STS)、上皮性卵巢癌和非小细胞肺癌(NSCLC)的治疗。帕唑帕尼是一种酪氨酸激酶抑制剂适用于为治疗晚期肾细胞癌患者。

　　一项在Lancet Oncology杂志的DESMOPAZ研究，在进展型硬纤维瘤患者中评估帕唑帕尼和甲氨蝶呤联合长春花碱治疗的疗效和安全性。

　　DESMOPAZ是一项非对比、随机、开放、多中心二期研究，从法国肉瘤协作组12个研究中心招募患者。主要研究终点为6个月未出现疾病进展的患者比例，次要研究终点为安全性、最佳疗效、1年和2年的PFS率、OS和生活质量。

　　除帕唑帕尼组中1例患者死亡以外，其他患者均存活，两组的中位OS均尚未达到，2年、3年和4年的OS率相似，帕唑帕尼组和甲氨蝶呤联合长春花碱组分别为97.3%和100%。在帕唑帕尼组中，大多数的患者出现肿瘤缩小；46例患者中，17例（37.0%）取得PR，27例（58.7%）取得SD，2例（4.4%）为PD（其中1例合并加德纳氏综合征，1例为CTTNB1野生型肠系膜肿瘤）。甲氨蝶呤联合长春花碱组的20例患者中，11例（55%）观察到肿瘤缩小；5例（25%）患者最佳疗效为PR，10例（50%）为SD，4例（20%）为PD。

　　70例患者可进行安全性分析，帕唑帕尼组和甲氨蝶呤联合长春花碱组3-4度不良事件（AE）发生率分别为56%和77%；两组最常见的3-4度AE，帕唑帕尼组为高血压和腹泻；甲氨蝶呤联合长春花碱组为中性粒细胞减低和转氨酶升高。

　　本研究结果显示，患者接受帕唑帕尼治疗，6个月的未进展率为83.7%，研究达到主要终点。这一研究结果证实，帕唑帕尼用于进展型硬纤维瘤显示出一定的临床疗效，可以考虑作为这类罕见疾病的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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