维奈克拉又名维奈托克、维纳妥拉,是BCL-2抑制剂,已证明对多种类型的恶性淋巴肿瘤有效,包括复发/难治的CLL缺失17p,总应答率约为80%。维纳妥拉是艾伯维/罗氏联合开发的一款口服B细胞淋巴瘤因子-2(Bcl-2)抑制剂,最早在2016/4/11获得FDA批准。
【维纳妥拉的作用机制】
BCL-2是一种能抑制细胞(包括癌细胞)凋亡的蛋白,但肿瘤患者体内的BCL-2蛋白会阻止肿瘤细胞凋亡。而BCL-2抑制剂能使BCL-2蛋白失去活性。简单来说就是BCL-2过分表达,会隔离促凋亡蛋白进而阻止肿瘤细胞正常凋亡,而BCL-2抑制剂维纳妥拉会选择性与BCL-2结合,促使癌细胞正常死亡。维纳妥拉往往通过与其他药物联用的方式达到针对疾病的更佳治疗方法,常见的联用中包括依鲁替尼(伊布替尼)和维奈托克(Venclexta)联用,利妥昔单抗与维奈托克(Venclexta)联用等。
【维纳妥拉的适应症】
维纳妥拉(Venclexta)是全球首个Bcl-2选择性抑制剂药物,被美国FDA授予“突破性药物”称号并取得优先审评资格。目前该药已在全球50多个国家/地区上市,目前,已经获批的适应症有:
1. 二线治疗染色体17p缺失异常的慢性淋巴细胞白血病(CLL);
2. 联合利妥昔单抗二线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL);
3. 联合阿扎胞苷/地西他滨/阿糖胞苷一线治疗不适合标准诱导治疗的急性粒细胞白血病。
欲探求维纳妥拉效果如何,在此将使用急性髓系白血病(AML)为例。
目前来说,治疗急性髓系白血病(AML)多以强诱导化疗为主,但由于部分病例存在体质较差、耐受不佳等问题,因此其预后不良,患者生存时间与生活质量不高。而这一难题,在维纳妥拉上市后得到了解决,弥补了此部分的治疗空白。
Bcl-2(B细胞淋巴瘤因子-2)能帮助癌细胞活的更久,是大多数血液肿瘤的主导致癌基因,而在AML患者检查报告中,还有一些其他基因突变增加了治疗难度。但维纳妥拉可以跨越这种屏障,直接作用于Bcl-2并起到抑制作用。
由此可见维纳妥拉属于突破性治疗方案,更令人期待的是,其治疗效果也十分显著。在比较阿扎胞苷治疗AML与维纳妥拉联合用药治疗AML效果后发现,阿扎胞苷联合维纳妥拉治疗AML的缓解率比单一阿扎胞苷的缓解率高50%。
此外,其完全缓解率也高达66.4%,明显高于阿扎胞苷单一治疗缓解率28.3%。由此可见,无论是疗效还是方案,维纳妥拉治疗血液病都是十分有价值的!
维纳妥拉是不仅标志着治疗进入靶向时代,还为不少患者带来生存的希望。不过,针对不同的病况还需制定个体化的治疗方案,因此建议血液病友进行详细病情评估,而非盲目选择性用药。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:维奈妥拉/维纳妥拉(VENETOCLAX)联合阿扎胞苷治疗白血病的总生存更长?
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