艾曲波帕由一种叫做eltrombopag的活性物质组成，是一种口服的血小板生成素（TPO）受体激动剂，通过诱导骨髓干细胞的增殖来帮助增加血细胞的生成。艾曲波帕以片剂形式提供，供口服。该药的推荐剂量是每天一次空腹服用50毫克药片。

　　一项单臂、单中心、开放标签的试验是在43名对之前至少一次IST无反应的SAA患者身上进行的。参加研究的患者年龄在17至77岁之间，平均为45岁，其中56%为男性。

　　患者的初始剂量为艾曲波帕50毫克，每天一次，持续两周。在接下来的两周内，剂量略有增加，最高为150毫克。

　　治疗12周后评估的研究主要终点是在40%的患者中观察到的血液学反应。在扩展阶段，有8名患者出现了多线反应。如果没有观察到血液学反应，则停止治疗。

　　研究结果表明，大约42%接受艾曲波帕治疗的患者在第12周后出现了至少一个系的血液学反应。研究还发现，92%的患者在基线时依赖血小板输血，而86%的患者在基线时依赖红细胞输血。在II期研究中，在使用艾曲波帕的患者中观察到的最常见不良反应包括疲劳、恶心、咳嗽、腹泻和头痛。

　　另一项被称为PETIT2的III期研究，以评估艾曲波帕的安全性和有效性。该研究对患有慢性免疫性（特发性）血小板减少性紫癜（cITP）的儿童患者进行药物与安慰剂的比较评估。

　　该研究的主要终点是在接受艾曲波帕治疗的患者中，约有40%的患者的血小板计数得到明显改善。与接受安慰剂治疗的患者相比，这些受试者在六至八周内表现出持续的改善。该药物的安全状况也是一致的，没有新的安全问题。

　　在III期研究中，在使用艾曲波帕的患者中观察到的最常见的不良反应是鼻咽炎、鼻炎、咳嗽和呼吸道感染。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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