血小板减少是慢性肝病患者最常见的血液学异常,国际上通常定义为血小板数量低于150×10^9/L,国内通常定义为血小板数量低于100×10^9/L。目前数据显示,肝硬化代偿期患者的患病率在6%到78%之间,并逐渐增加。
2020年7月4日,阿伐曲泊帕(Avatrombopag)在中国上市。阿伐曲泊帕是新一代口服小分子TPO-RA。美国食品和药物管理局(FDA)批准阿伐曲泊帕用于治疗慢性肝病(Chronic liver disease,CLD)导致的血小板减少症。与输注血小板不同的是,阿伐曲泊帕在增加血小板计数方面可以预测,可作为血小板输注的替代治疗;可用于择期行诊断性操作或者手术的CDL相关血小板减少症的成年患者治疗。
阿伐曲泊帕是全球首个FDA批准用于CLD相关血小板减少症的口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),是国内首款针对慢性肝病(CLD)相关血小板减少症的治疗药物。马来酸阿伐曲泊帕片为化学药品,主要适用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者。
ADAPT-1和ADAPT-2是两项设计完全相同的随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心Ⅲ期临床试验,分别纳入231例和204例择期行侵入性检查或手术的CLD相关血小板减少症患者。
两项研究的主要终点均为术后7 d内不需要输注血小板或进行抢救的患者比例。
两项研究结果均提示阿伐曲泊帕可显著降低择期行侵入性检查或手术的CLD相关血小板减少症成人患者术后7d内需要输注血小板或进行抢救的患者比例。
此外,与安慰剂相比,阿伐曲泊帕可使患者的血小板计数增加,并增加侵入性操作当日达到目标血小板计数≥50×109·L-1的患者比例。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!