肝细胞癌是成人最常见的原发性肝癌，预后差，对部分确诊时已失去手术机会的不可切除肝细胞癌（uHCC）患者而言，预后更加堪忧。因此，在延长总生存（OS）和优化患者预后等方面仍存在巨大未被满足的临床需求。瑞戈非尼作为有效、安全的肝癌标准二线治疗药物，已获得国内外权威指南的一致推荐。

　　REFINE研究是一项国际性、前瞻性、观察性RWS，是获批药物治疗uHCC患者最大的观察性研究之一，在欧洲、北美、亚洲、中东和北非等20个国家和地区进行，旨在评估瑞戈非尼在uHCC患者中的安全性和有效性。研究纳入了在入组前由主治医生根据当地卫生部门批准的说明书决定接受瑞戈非尼治疗的uHCC患者，其中84%为应用瑞戈非尼进行二线治疗的患者，还有14%的患者为后线治疗，相较瑞戈非尼Ⅲ期RESORCE临床研究，REFINE入组人群更贴近临床客观情况，可评估患者共1005例。研究的主要终点为安全性，包括治疗相关紧急不良事件（TEAEs）发生率和TEAEs引起的剂量调整。次要终点包括总生存（OS）、无进展生存（PFS）和治疗持续时间（DOT）。

　　首先，此次REFINE研究中纳入了许多Ⅲ期RESORCE研究中排除的人群，比如此前接受过免疫治疗、美国东部肿瘤协作组活动状态评分（ECOG PS）≥2、Child-Pugh B/C肝功能，及对索拉非尼不耐受的患者，患者群体更广泛、对前线治疗的限制更小，先前接受过免疫治疗的患者甚至达10%，也反映了RWS中更宽泛的入组标准，为更广泛的晚期肝癌患者提供了支持。其次，REFINE研究结果为系统治疗的最佳排序提供了有价值的真实世界数据支持，以确保患者能够从所有可能的选择中获益，并帮助提高uHCC患者总体生存率。

　　RWS结果对临床决策也是一种真实世界证据（RWE）补充，随机对照试验（RCT）严苛的入排标准使试验人群不完全贴合真实用药人群，有限样本量和较短的随访时间导致对TEAEs的探测不足，因此具有其局限性。RWE与RCT结果能够形成一条综合、完整而严谨的证据链，是药物监管决策证据的组成部分，并且提高药物研发和监管的科学性和效率。在2022年ASCO大会上，有多项瑞戈非尼联合免疫药物治疗uHCC的RWS入选。在一项瑞戈非尼联合PD-1抑制剂治疗uHCC的RWS中，联合治疗组客观缓解率（ORR）达40%，相较单药治疗组，联合治疗组PFS显著增长（11.5个月 vs. 5.1个月），同时并未增加安全风险。这些振奋人心的研究结果均为瑞戈非尼的临床应用提供了极具价值的借鉴。

　　在疗效方面，所有患者结果显示，起始瑞戈非尼治疗的所有患者和此前使用索拉非尼后接受瑞戈非尼作为二线治疗的患者，其中位总生存（mOS）分别为13.2个月（95% CI 11.6~14.8个月）和13.9个月（95% CI 12.2~15.3个月）；在822例接受瑞戈非尼二线治疗的患者中，索拉非尼序贯瑞戈非尼的mOS超过两年（25.3个月；95% CI 24.0~27.5个月）。在安全性方面，REFINE终期结果与Ⅲ期RESORCE临床研究一致，整体不良事件可控、可管理，患者耐受良好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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