美国食品药品管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）推荐东亚原发性免疫性血小板减少症（ITP）患者使用艾曲波帕的初始剂量为25mg/d。艾曲波帕治疗中国慢性ITP患者的一项III期、随机、双盲、安慰剂对照研究（第一阶段），具体评价了艾曲波帕作为TPO受体激动剂（每天口服一次，共6周治疗）在经治的中国成年慢性ITP患者中的短期疗效（第一阶段），并在随后的24周开放期（所有患者均接受艾曲波帕治疗）评价了PK和PD情况（第二阶段）。
研究纳入经治的成人（≥18岁）慢性ITP患者，血小板＜30×109/L，以2:1的比例将患者随机分入治疗组（n=104）和对照组（n=51）。艾曲波帕初始剂量为25 mg每日1次，如果连续治疗2周后血小板疗效（>50×109/L）未达到，则每2周按25 mg每日1次的剂量增加，最大剂量为75 mg每日1次，以维持血小板计数达到50×109/L~250×109/L；血小板＞150×109/L时，开始减量；血小板＞250×109/L时停药，停药后如血小板下降至≤100×109/L时，以低剂量重新开始治疗。分层因素包括：脾切除、ITP基线治疗情况、基线血小板水平（以15×109/L）。研究的主要终点为6周后在不接受抢救性治疗的情况下血小板计数≥50×109/L的患者比例。
在治疗6周后，艾曲波帕治疗组有60例（57.7%）患者达到血小板计数≥50×109/L，而对照组仅3例（6%），治疗组出现应答的患者比例明显高于安慰剂组（OR=26.08，95%CI：7.29~93.26，P<0.001）。与既往欧美和日本的类似研究结果一致（Bussel et al.The Lancet,373,641–648.2009；Tomiyama et al,Journalof Thrombosis and Haemostasis,10,799–806.2012）。艾曲波帕治疗组的中位血小板计数在治疗后第1~2周开始升高，在治疗第4周后达>50×109/L，并在随后的治疗随访中维持该水平。艾曲波帕首次达到血小板计数>50×109/L的中位反应时间为3.14周。治疗随访中，艾曲波帕组患者接受抢救性治疗（定义为新的ITP合并用药治疗、较基线ITP合并用药剂量增加、血小板输注或脾切除术）的比例显著减少（8.7%vs.34%，P<0.001）。
艾曲波帕相关不良事件（AE）主要包括：ALT/AST水平升高、间接血胆红素升高、高血钾、总胆红素升高、血红蛋白升高、中性白细胞计数升高、头痛和皮疹等，艾曲波帕组药物相关AE略高于安慰剂组，但严重AE低于安慰剂组。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：血小板受体激动剂艾曲波帕/艾曲博帕(ELTROMBOPAG)的注意事项详细说明
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