氨己烯酸是一种不可逆性的GABA转氨酶抑制剂，可以使脑和脑脊液中GABA的水平升高，从1990年代欧洲开始使用该药物治疗婴儿痉挛症，其效果优于ACTH。
婴儿痉挛症（infantile spasms，IS）又称West综合征，是一种癫痫综合征，常于4~8个月起病，主要临床表现为临床痉挛发作，通常成簇(成串)发作。
氨己烯酸（VGB）为抑制性神经递质γ-氨基丁酸（GABA）的类似物，通过不可逆结合GABA转氨酶减少GABA的降解，从而提高中枢神经系统中GABA水平，发挥抗癫痫作用。
2009年，美国FDA批准了该药物在美国应用于婴儿痉挛症，目前在欧洲和北美，该药物均已被列为婴儿痉挛的一线药物治疗方案，并且对TSC患者的药物难治性复杂部分性发作也可能有一定效果。
氨己烯酸的获批上市是基于两项分别名为1A和W019的随机、对照试验结果。
1A研究评价了221名2岁以下受试者使用氨己烯酸的安全性和有效性,受试者均在研究开始前的3个月内被诊断为婴儿痉挛症,研究表明,短时使用氨己烯酸的疗效呈剂量依赖性。W019研究在40名患者中进行,旨在评估氨己烯酸作为一线治疗药物时疗效的持续性,与安慰剂组相比,在预先设定的用药后2小时监测窗口期内,氨己烯酸组患者的日平均痉挛频率降低得更多(54%vs41.5%),但两组数据无统计学差异。FDA还将氨己烯酸指定为罕见病用药。美国每年约有2500名婴儿被诊断为婴儿痉挛症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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