近日，FDA批准伊布替尼用于一线或多线全身治疗失败的≥1岁慢性移植物抗宿主病(cGVHD) 儿童患者，其制剂类型多样，包括胶囊、片剂和口服混悬剂。

　　移植物抗宿主病（GVHD）是异基因造血干细胞移植术后并发症和非复发性死亡的主要原因，表现为主要累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面的组织炎症和/或纤维化。临床上，一般将发生在移植后100日之外的叫作cGVHD，GVHD发生与组织相容性、MHC/HLA抗原、临床因素等有关。

　　cGVHD的治疗目标是持续减少或消除症状负担、失能及疾病活动，同时限制治疗相关不良反应并让患者能够停止治疗而不出现cGVHD复发。BTK抑制剂伊布替尼，已被证实对cGVHD有效。一项纳入42例SR-cGVHD患者的Ⅱ期研究显示，伊布替尼使2/3的患者获得缓解(1/3为CR)。

　　此次获批，主要基于iMAGINE试验的评估结果。iMAGINE(NCT03790332)是一项开放标签、多中心、单臂试验，旨在评估伊布替尼在1岁~22岁的中度或重度cGVHD儿童和年轻成人患者的疗效。该试验纳入了47例在一线或多线全身治疗失败后需要额外治疗的患者。如果单器官泌尿生殖系统受累是cGVHD的唯一表现，则排除患者。研究主要终点为到第25周的总缓解率(ORR，CR+PR)。

　　结果显示：疗效方面，第25周时ORR为60%(95%CI: 44, 74)；中位缓解持续时间为5.3个月(95%CI: 2.8, 8.8)。从首次缓解至死亡或cGVHD新的全身治疗的中位时间为14.8个月(95%CI: 4.6, 不可评估)。安全性方面，最常见(≥20%)的不良反应(包括实验室检查异常)为贫血、肌肉骨骼疼痛、发热、腹泻、肺炎、腹痛、口腔炎、血小板减少症和头痛。用药剂量方面，对于12岁及以上cGVHD患者，IMBRUVICA的推荐剂量为420mg，每日口服一次；对于1至12岁以下cGVHD患者，推荐剂量为240mg/m2，每日口服一次（最大剂量为420mg），直至cGVHD进展、潜在恶性肿瘤复发或出现不可耐受的毒性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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