氨己烯酸是一种不可逆性的GABA转氨酶抑制剂，可以使脑和脑脊液中GABA的水平升高，从1990年代欧洲开始使用该药物治疗婴儿痉挛症，其效果优于ACTH。2009年，美国FDA批准了该药物在美国应用于婴儿痉挛症，目前在欧洲和北美，该药物均已被列为婴儿痉挛的一线药物治疗方案，并且对TSC患者的药物难治性复杂部分性发作也可能有一定效果。
氨己烯酸有两个获批的临床适应证，分别是IS和难治性CPS。IS又称West综合征，是婴儿时期特有的癫痫综合征，是一种年龄依赖性癫痫脑病。
与一般癫痫的临床试验不同，在IS的研究中，治疗目标是完全终止癫痫发作（以此定义“反应者”）。探索性研究显示，氨己烯酸（50~200 mg·kg·d-1）治疗使38%的IS患者停止发作，其中结节性硬化症引起的IS对氨己烯酸反应最好（反应率87.5%），病因已知的有症状IS患者比隐源性患者的疗效好。
此后的随机对照研究显示，氨己烯酸150 mg·kg·d-1单药治疗使11名结节性硬化症性IS患者的发作全部终止，其疗效显著优于作为对照的氢化可的松（15 mg·kg·d-1）（45.4%，5/11），激素治疗无效或不耐受的患者转入氨己烯酸治疗后，也全部控制了发作。氨己烯酸的疗效与剂量相关，高剂量（100~150 mg·kg·d-1）治疗的疗效优于低剂量（小于40 mg·kg·d-1）。
值得注意的是，在排除了结节性硬化引起的IS后，氨己烯酸对其他病因IS患者的疗效并没有超过安慰剂，而且还低于激素治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 氨己烯酸 https://www.kangbixing.com/
添加康必行顾问，想问就问
