格拉吉布是一种研究性口服疗法药物，它抑制SMO受体，从而破坏hedgehog(Hh)信号转导通路。

　　制药巨头辉瑞（Pfizer）曾宣布，美国FDA已受理靶向药物格拉吉布的新药申请（NDA）并授予了优先审查资格，其处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2018年12月。

　　此次NDA的提交，是基于II期临床研究BRIGHT 1003的数据。该研究是一项随机、开放标签、多中心研究，入组了132例不适合强化化疗且既往未接受治疗的AML或高危骨髓增生异常综合症（MDS）患者，评估了格拉吉布与LDAC组合疗法（n=88）相对于LDAC单药疗法（n=44）的疗效和安全性。

　　数据显示，与LDAC治疗组相比，格拉吉布与LDAC联合治疗组总生存期显著延长（中位OS：8.8个月vs 4.9个月）、死亡风险显著下降49.9%（HR=0.501，95%CI:0.334-0.752，单臂p=0.0003），达到了研究的主要终点。

　　安全性方面，与LDAC治疗组相比，格拉吉布与LDAC联合治疗组最常见的不良反应（发生率≥30%）为贫血（45%vs 42%）、发热性中性粒细胞减少症（36%vs 27%）、食欲下降（32%vs 12%）、疲劳（31%vs 20%）及血小板减少（30%vs 27%），最常见的严重不良反应（发生率≥15%）为发热性中性粒细胞减少（29%vs 20%）和肺炎（21%vs 17%）。

　　在II期研究中，与LDAC相比，格拉吉布联合LDAC显著延长了患者的生存期。格拉吉布是首个能为AML患者提供如此生存受益的SMO抑制剂。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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