在2020年欧洲过敏与临床免疫学会（EAACI）会议上，研究人员公布了该公司精准蛋白激酶抑制剂阿维普替尼，在治疗惰性系统性肥大细胞增多症（SM）患者时的最新结果。试验结果表明，阿维普替尼能够显著改善SM患者的皮肤症状。
阿维普替尼是一种激酶抑制剂，香港卫生署批准其以商品名阿维普替尼上市销售，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。
SM是一种由KIT D816V突变驱动的罕见疾病，特征是肥大细胞失控增殖和活化。该疾病可导致虚弱的全身、胃肠道和神经认知症状，包括危及生命的过敏反应。常见皮肤症状为瘙痒、潮红和色素性皮肤病变，可显著影响生活质量。目前，尚没有获批针对KIT D816V突变的靶向疗法。携带PDGFRA外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变。阿维普替尼同时对KIT D816V具有强力的特异性抑制效应。
PIONEER是一项随机双盲、含安慰剂对照、允许注册性研究的2期临床试验，评估阿维普替尼在惰性SM患者中的疗效。该试验包括三个部分：第一部分为剂量探索部分，第二部分为注册性研究，第三部分为长期治疗研究。此次公布的是第一部分的研究结果。
试验结果表明，在接受治疗24周后，阿维普替尼治疗组患者达到60%的缓解率（缓解的定义为全面症状评分降低超过30%），而对照组的缓解率为0%。此外，多种其它对症状的检测方式也一致地检测到阿维普替尼的疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿泊替尼/阿维普替尼(AYVAKIT/AVAPRITINIB)可用于治疗胃肠道间质瘤(GIST)成人患者？
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