GIMEMA AML1718试验(NCT03455504)的中期分析结果证实，维奈克拉联合强化化疗在新诊断的非低危急性髓系白血病(AML)患者中安全良好且疗效佳。后一项试验（仍在进行中）是基于对中/高危ELN2017 AML患者给予维奈克拉-FLAI，完全缓解(CR)率为84%，微小残留病(MRD)阴性率为74%，12个月总生存(OS)率和无病生存(DFS)率分别为75.7%(95%CI：64.1%，89.5%)和80.7%(95%CI：67.9%，95.9%)。

　　为了评估化疗加用维奈克拉的实际优势，研究人员将GIMEMA AML1718与AML1310两项试验进行匹配分析，包括“3+7”样诱导、风险分层、MRD指导的缓解后移植分配。为了生成可靠的比较分析，使用倾向评分匹配AML1718和AML1310，然后在CR率、MRD阴性率和生存结局方面进行比较。

　　使用GIMEMA AML1718(n=57)和AML1310(n=445)中可获得ELN2017风险分层的患者水平数据进行倾向评分匹配分析，广泛用于在预估治疗对结局的影响并减少其他混杂因素的影响。在倾向评分的条件下，预期治疗（即AML1718）和对照（即AML1310）受试者中测量变量的分布相同。

　　在当前倾向评分模型中纳入以下变量：诊断时年龄、性别、ELN2017风险分层和移植。用于评估平衡的方法为：i）标准化平均差-Love plot，ii）经验累积分布函数，iii）方差比，iv）qq图(Quantile–quantile plot)。根据使用的倾向评分方法，使用概率单位或logit回归模型计算体重。使用从全匹配中获得的权重调整结局（CR、MRD阴性和生存结局）。在全匹配过程中无患者脱落。使用标准化偏倚评分小于0.25作为充分平衡的标准。使用平衡表和Love plot评估匹配前后的协变量平衡。通过对数秩检验和12个月时的限制性平均生存时间(RMST)比较生存曲线。

　　AML1718和AML1310队列在年龄（中位数：54 vs 49岁，p=0.003）和风险类别(p<0.0001)方面存在差，因为AML1718试验中未纳入低危受试者以及女性(35%vs 48%，p=0.069)，但差异程度较小。相反，匹配前移植患者的百分比相当(49%vs 49%，p=0.96)。AML1718的中位随访时间短于AML1310（10.5 vs 75.8个月）。

　　平衡后，根据所有匹配方法，在AML1718中观察到的CR率以及MRD阴性率均显著高于AML1310。比较12个月时的生存结局发现，匹配后，AML1718的OS和DFS估计值高于AML1310，但仅在DFS最佳匹配时达到微小的统计学显著性(p=0.042)。12个月时两个RMST之间的统计学显著差异证实了该结果(p=0.036)。尽管如此，仍需要更长时间的AML1718随访来提供两种方案之间的比较。

　　倾向性评分分析显示，在新诊断AML患者中，维奈克拉联合化疗可改善CR率和MRD阴性方面的结局，这对于在首次缓解时过渡到异基因移植至关重要。关于生存结局，当AML1718获得更长的随访时，将得出更可靠的结论。这些初步结果强调了维奈克拉联合强化诱导化疗的增量获益，并为基于维奈克拉的新型联合治疗方案铺平了道路。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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